MS(多发性硬化)有什么推荐的医院、医生吗

默认分类Mr.whisper 回复了问题 • 2 人关注 • 4 个回复 • 94 次浏览 • 2020-10-15 13:46 • 来自相关话题

全国人大代表建议加强罕见病医疗保障,国家医保局答复

政策啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 2 个评论 • 87 次浏览 • 2020-10-15 05:56 • 来自相关话题

近日,国家医疗保障局在官网发布《对十三届全国人大三次会议第6365号建议的答复》。针对全国人大代表提出“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”的建议,国家医疗保障局答复称,国家医保局高度重视罕见病患者医疗保障工作,不断探索建立罕见病用药保障机制。目前,绝大多数... ...查看全部

Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准,用于治疗PNH和aHUS大幅缩短治疗时间

药品啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 46 次浏览 • 2020-10-14 03:50 • 来自相关话题

Ultomiris(ravulizumab-cwvz)100mg/mL制剂: (1)治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者; (2)治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)成人和儿童(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。 Ultomi... ...查看全部

江苏省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组成立

溶酶体贮积症啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 59 次浏览 • 2020-10-14 03:29 • 来自相关话题

2020年10月10日,江苏省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组成立暨学术研讨会在南京成功举行。   为了尽快解决此类罕见病在诊疗方面的瓶颈,10月10日,在江苏省卫健委指导下,全省19家医院联手,成立全国首个溶酶体贮积症诊疗协作组,提高患者早期的诊断率,... ...查看全部

境外已上市境内未上市药品临床技术要求

药品松间 发表了文章 • 0 个评论 • 55 次浏览 • 2020-10-13 18:14 • 来自相关话题

国家药监局正式批准维万心(氯苯唑酸软胶囊)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)

药品啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 57 次浏览 • 2020-10-13 15:36 • 来自相关话题

10月9日 ,辉瑞公司宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。[1]   2019年5月,辉瑞V... ...查看全部

【政策】罕见病入北京医保,肺动脉高压、C型尼曼匹克病等门诊可报

政策松间 发表了文章 • 0 个评论 • 162 次浏览 • 2020-09-18 14:25 • 来自相关话题

9月18日,北京市医保局发布通知,扩增了北京市基本医疗保险的保障范围,包括“肺动脉高压靶向治疗”、“C型尼曼匹克病”、“特发性肺纤维化抗纤维化治疗”等罕见病在内的数种疾病被纳入北京市基本医疗保险门诊特殊疾病范围,参保人员可按照《关于调整北京市基本医疗保险特殊病... ...查看全部

【问药】溶酶体贮积症新药Arimoclomol获FDA优先审评资格

药品松间 发表了文章 • 0 个评论 • 198 次浏览 • 2020-09-18 12:40 • 来自相关话题

Arimoclomol是Orphazyme公司开发用于治疗C型尼曼匹克病(NPC)的创新药。NPC是溶酶体贮积疾病中的一种,由NPC基因突变导致。目前,在美国尚没有针对该疾病的疗法获批,在欧洲也仅有一种已批准的药物。    该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分... ...查看全部

【问药】辉瑞研发日公布基因治疗进展

基因相关松间 发表了文章 • 0 个评论 • 470 次浏览 • 2020-09-17 18:06 • 来自相关话题

9月14日-15日,辉瑞公司在研发日会议上公布了其在罕见病基因治疗领域的最新进展。摘要如下:     1,为扩大基因治疗的规模,辉瑞投资了8亿美元,建设了三套商业化生产设施,包括最大规模为2000L的生物反应罐。 目前,基因治疗最常见的重组腺相关病毒(rAAV... ...查看全部

“为什么非要追求和别人一样?我偏要探索自己的人生”|三个重启生命的故事

默认分类七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 94 次浏览 • 2020-09-13 21:52 • 来自相关话题

“为什么非要追求和别人一样?我偏要探索自己的人生”|三个重启生命的故事 原创   Christina   七色堇罕见病 在刚刚过去的DMD(杜氏肌营养不良)世界知晓日里,这一罕见病疾病正被前所未有地广泛讨论着。   实际上,DMD是MD(肌营养不良症)九种类型... ...查看全部