FDA批准Zokinvy(lonafarnib)胶囊用于降低因Hutchinson-Gilford早衰综合征导致的死亡风险

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 20 次浏览 • 2020-11-24 11:20 • 来自相关话题

近日,美国食品和药物管理局批准Zokinvy(lonafarnib)胶囊用于降低因Hutchinson-Gilford早衰综合征(Hutchinson-Gilford progeria syndrome)导致的死亡风险,以及用于治疗1岁及以上患者某些加工过程缺... ...查看全部

药品政策|罕见病药品告别漫长的等待,药品临床期间即可申请批准上市

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 24 次浏览 • 2020-11-22 23:03 • 来自相关话题

点击蓝字『七色堇罕见病』即可关注国内首家推进患者参与药物研发的罕见病社区图片:国家药品监督管理局药品审评中心官网本月19日的通告内容11月19日,国家药品监督管理局药品审评中心(Center for Drug Evaluation)更新了一则通告,主要公布药审... ...查看全部

德国的大型跨国企业勃林格殷格翰在进博会“首秀”两款针对银屑病与硬皮病的新药

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 58 次浏览 • 2020-11-06 10:01 • 来自相关话题

   勃林格殷格翰有两款罕见病产品(及在研药物)在第三届进博会首秀。 1)泛发性脓疱性银屑病(GPP)药物Spesolimab: Spesolimab是一种尚处于II期临床的单克隆抗体创新药物,有望治疗一种罕见的泛发性脓疱性银屑病。该药物针对的皮肤病患者,... ...查看全部

全国首个治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病靶向药“吉瑞替尼”落地博鳌乐城

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 54 次浏览 • 2020-11-05 13:53 • 来自相关话题

11月2日,在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局的共同支持下,相继在美国、日本及欧洲被批准用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病(以下简称:AML)成年患者的全球创新药品XOSPATA (英文通用名:gilt... ...查看全部

第三批临床急需境外新药名单发布,包括晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)和多发性硬化(Multiple sclerosis)在内的七款药被纳入!

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 115 次浏览 • 2020-10-30 09:19 • 来自相关话题

为加快临床急需的境外上市新药进入我国,国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会共同组织专家对第三批临床急需境外新药初步筛选品种和第二批临床急需境外新药公示异议品种进行了研究论证,遴选出第三批临床急需境外新药。10月29日,国家药监局药品审评中心对第三批临床急需... ...查看全部

琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作,获得发作性睡病(narcolepsy)治疗药物Wakix中国独家权益

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 89 次浏览 • 2020-10-30 07:27 • 来自相关话题

专注于罕见病领域的中国医药公司琅铧医药29日宣布,与法国Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议,获得后者一款发作性睡病治疗药物Wakix®(pitolisant)在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。   发作性睡病是一种罕见神经系统疾病,主要表... ...查看全部

中国国家药品监督管理局已受理用于治疗β地中海贫血(β-thalassemia)的产品ET-01临床试验申请

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 61 次浏览 • 2020-10-27 15:58 • 来自相关话题

博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针... ...查看全部

黏多糖贮积症II型酶替代疗法海芮思在中国罕见病大会上宣布上市

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 1 个评论 • 54 次浏览 • 2020-10-27 13:42 • 来自相关话题

2020年10月25日,北海康成“向前一步,我行,Lean In,We Can”海芮思上市会在2020年中国罕见病大会平台上召开,这宣告中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型(以下称MPS II,又称亨特综合征)酶替代疗法海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)启动商业化。... ...查看全部

罕见病药物售价过高背后的原因分析

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 1 个评论 • 84 次浏览 • 2020-10-20 15:13 • 来自相关话题

罕见病药品是针对罹患罕见病的群体而研发的药物,根据欧洲药品管理局(EMA)的调查显示,全球约不到5:10000的人患有罕见病,在欧盟成员国中大概有250,000,美国约200,000。罕见病药品的研发水平远落后于常见类疾病。相比于常见疾病的药物而言,由于罕见病... ...查看全部

罕见病新药!欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准Libmeldy疗法用于治疗早发型异染性脑白质营养不良(Early-Onset MLD)

啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 78 次浏览 • 2020-10-20 11:27 • 来自相关话题

First therapy recommended for full marketing authorization in the EU for eligible patients with confirmed diagnosis of late infant... ...查看全部