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Olmsted综合征 (TRPV3 基因变异)有没有更好的药物或基因治疗?
王不二 回复了问题 • 2 人关注 • 4 个回复 • 881 次浏览 • 2021-03-29 15:49
FDA批准了Origin Biosciences的新药Nulibry(fosdenopterin)用于降低因A型钼辅因子缺乏(MoCD)导致的死亡风险
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 447 次浏览 • 2021-03-23 15:13
请问氨基酸脱羧酶缺乏症成人有治没
松间 回复了问题 • 2 人关注 • 5 个回复 • 406 次浏览 • 2021-03-16 17:54
关于青少年视网膜色素变性和stargardt
Roger D 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 324 次浏览 • 2021-03-10 10:43
FDA批准Zokinvy(lonafarnib)胶囊用于降低因Hutchinson-Gilford早衰综合征导致的死亡风险
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 443 次浏览 • 2020-11-24 11:20
药品政策|罕见病药品告别漫长的等待,药品临床期间即可申请批准上市
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 882 次浏览 • 2020-11-22 23:03
德国的大型跨国企业勃林格殷格翰在进博会“首秀”两款针对银屑病与硬皮病的新药
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 828 次浏览 • 2020-11-06 10:01
全国首个治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病靶向药“吉瑞替尼”落地博鳌乐城
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 529 次浏览 • 2020-11-05 13:53
第三批临床急需境外新药名单发布,包括晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)和多发性硬化(Multiple sclerosis)在内的七款药被纳入!
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 857 次浏览 • 2020-10-30 09:19
琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作,获得发作性睡病(narcolepsy)治疗药物Wakix中国独家权益
倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 587 次浏览 • 2020-10-30 07:27