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目前还是只有对症支持治疗。不过，一些正在进行的临床试验涉及的基因疗法挺有希望的，可能很快就有真正有效的药物问世。我们计划在“七色堇罕见病”公众号上介绍最新的研究进展，可以关注。
搜了一下数据库，几个相关的临床试验都已经做完了，没有在招募的。https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=Rett+Syndrome&term=FOXG1&cntry=&state=&...
京东搜索，能搜到。
让小堇拉您进病友群，问问线粒体病的病友吧？
已有的基因检测报告可以私发给我看下吗？完整的。
您加一下小堇微信，拉您进RP群问问病友吧？
要看你家是哪种突变，有些突变有靶向药用，有些没有。目前经美国FDA批准上市的CF靶向药物有4种，即CFTR modulators:ivacaftor（kalydeco）、lumacaftor/ivacaftor（orkambi）、tezacaftor/ivac...
2018年发表的综述http://hjb.bjyxh.org.cn/News/Detail/273目前，已完成的有关KD治疗的临床研究有6个，其中4个有关雄激素抑制治疗，其中又有3个是使用“睾丸酮”抑制剂——“醋酸亮丙瑞林”进行治疗。在这些研究中，设计水平最高...
您好，请将基因检测报告完整拍下，私信发给我。这样我会得到更多信息。
没有内容
2021-10-16 松间 回答了问题, 请问，腓骨肌萎缩症2A怎么治疗好
2021-10-16 松间 回答了问题, 谁知道哪里有FOXG1基因突变导致的变异型雷特综合征，想参加临床实验
2021-10-16 松间 回答了问题, 想参加基因疗法的临床实验，我家是FOXG1基因突变，可以符合条件参加吗？在哪里可以联系到，什么方法可以参加
2021-09-30 松间 回答了问题, 9a阿尔法氟氢可的松
2021-09-30 松间 回答了问题, 宝宝15个月确诊线粒体病现在不会坐站不稳，手握拳，有没有好的医院推荐，现在宝宝在上海市新华医院确诊病例
2021-09-30 松间 回答了问题, 宝宝罕见病无法确诊
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2021-09-04 松间 回答了问题, 囊性纤维化基因靶向治疗
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2021-08-07 松间 回答了问题, 15q(21.3-22.31)缺失综合征
