KD肯尼迪病的治疗

2018年发表的综述http://hjb.bjyxh.org.cn/News/Detail/273

目前，已完成的有关KD治疗的临床研究有6个，其中4个有关雄激素抑制治疗，其中又有3个是使用“睾丸酮”抑制剂——“醋酸亮丙瑞林”进行治疗。在这些研究中，设计水平最高的是JASMITT研究（多中心随机双盲安慰剂对照设计，样本量199例，“亮丙瑞林”治疗1年）。结果表明，治疗组与对照组相比，在CK水平、ALSQ-5评分方面具有显著性差异。对于病程﹤10年的患者，“亮丙瑞林”可明显延缓球部功能恶化。使用“双氢睾酮”抑制剂——“度他雄胺”治疗KD患者，未取得效果。“克伦特罗”虽然可提高患者3个月和12个月的6分钟步行能力，但不能使肌力和ALS量表获得改善，还导致CK水平增高。目前，虽仍缺乏令人足够信服的证据，但研究较多的药物仍然是“亮丙瑞林”。“亮丙瑞林”虽然在一些研究中没有取得效果，且不能使患者的病情获得改善，而仅能延缓病情进展。但它仍然是唯一在临床研究中使主要终点指标具有统计学差异的药物，且患者越早使用，可能获益越大。“亮丙瑞林”采用皮下注射方式给药，每28天1次，费用约需要1500～1900元。除非出现副作用或与药物相关的不良反应，患者需长期使用。

  另一个临床研究是有关有氧训练的，研究者给与KD患者循序渐进的骑车有氧运动，并在12周内逐渐增加运动量。结果显示，12周后，患者最大运动能力获得提升，但最大氧摄取量、ADL评分等未获得改善。

  目前已注册并正在进行的临床研究有两个，一个是给予患者高强度训练；另一个是代号为BVS857的随机双盲安慰剂对照Ⅰ/Ⅱ期临床研究（诺华公司）。