关于2020基因和细胞治疗大会相关的答疑

七色堇特邀明尼苏达大学医学院助理教授欧阳笠帮助我们了解和分析最新基因和细胞治疗的研究与动态。
他这次会参加美国基因和细胞治疗大会,并根据大家的需求发回报道和解读。
可添加七色堇qsj-china 入群。
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七色 堇

赞同来自: 昆舞

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提问: 请问这次会议什么时间举行?可以在那里观看?主题是什么?这次有没有dr方面的?
回答:这次会议原定于5月12日在美国波士顿开始,由于疫情已经变成线上会议。大家应该没法注册这一学术会议,不过我和我的学生会亲自参加,所以可以帮忙发回一些报道和解读。主题就是全世界基因治疗领域的最新进展。我选取了50项与罕见病有关的报道,第13项就是dravet。几天后会请大家填一个问卷调查,参与人数前25名的疾病种类我们都会发回报道。
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提问:你好!想问下NF2型为什么没有任何消息和研究成果,这个病太可怕了!
回答:因为难度比较大,nf1也是近几年才有研究,而且主要原因是NBA骑士队老板的小儿子得了nf1,然后他花钱资助了很多研究。
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提醒:血友病呢?什么时候才能得到基因治疗?
回答:治疗血友病a的基因疗法(bmn270)今年应该能上市。我已经邀请到美国一个研发血友病基因疗法的生物公司的ceo,他过段时间会来开个讲座。
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提问:您好我想请问一下,我家宝宝目前2岁8个月,目前的视力非常不好,远看不到近看要仔细,视野非常小旁边不仔细也看不了,重要的一点是看东西的时候要斜着眼看,我们做了很多检查,电生理是先天性眼底发育不良,做了一个1千多块的基因检测只说是先天性禁止性夜盲,眼底周边有些变色,这种情况需要在重新检测下基因吗?医生没叫我们重新检测,但是叫我跟孩子爸爸检测一下,我自己总感觉基因不会只出了这点问题。
回答:1千多的是外显子测序还是全基因组测序?感觉价格太便宜了点,会不会漏测了什么。这次问卷调查会抽取一部分参与者提供遗传咨询服务。
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提问:请问一下,这次的问卷调查截止日期是什么时候?
回答:5月11号之前统计结果确定基因治疗大会名单 不过那以后还可以填。
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提问:粘多糖3C基因疗法有研究吗?
回答:这次报告里有3型的,不过不确定是否包含3C。
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提问:神经方面的基因研究目前为止占了2%,太少啦!
回答:会越来越多的,因为难度大,所以目前研究得少。但很多药企都想攻克这个技术难题,所以投入也在加大。
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提问: 庞贝啥时候能的到基因治疗呢?期待,谢谢!
回答:Pompe很快了吧,已经有不少进入临床试验阶段的了,而且很多公司在做。askbio, amicus, spark都在进行。而且pompe的基因疗法比其他疾病要简单一些。
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提问:有没有NF1方面基因治疗的咨询?
回答:47项就是。这次我初步的想法是参与罕见病问卷调查认识前25名的疾病种类都可以得到报告的详细解读。希望NF1的病友能积极参与。
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提问:你好,庞贝有什么好消息吗?
回答:这次也有一项报告,应该有好消息。 

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