基因治疗

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囊性纤维化基因靶向治疗

基因相关 • 松间 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 339 次浏览 • 2021-09-04 23:26 • 来自相关话题

先天性糖基化障碍1a型预后怎样？国际上最新的治疗方法发展到什么阶段了，未来多久可以有特效药？

罕见病 • 松间 回复了问题 • 4 人关注 • 4 个回复 • 782 次浏览 • 2021-07-09 15:10 • 来自相关话题

脊髓性肌萎缩症有什么新进展？

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脊髓性肌肉萎縮症 • 松间 回复了问题 • 0 人关注 • 1 个回复 • 357 次浏览 • 2021-07-03 10:28 • 来自相关话题

你好，请问DMD症状儿童，需要临床用药治疗，基因药物在什么地方可以报名

基因相关 • 松间 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 401 次浏览 • 2021-05-17 22:03 • 来自相关话题

纽福斯获得国内首个眼科体内基因治疗药物治疗LHON临床试验许可！

基因相关 • 倘若邂逅 发表了文章 • 1 个评论 • 442 次浏览 • 2021-04-01 09:39 • 来自相关话题

2021年3月30日，纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号NFS-01）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗... ...查看全部

1.48亿美元！眼部基因治疗公司完成C轮融资，推进AMD基因疗法的临床进展

药品 • 倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 361 次浏览 • 2021-03-30 09:58 • 来自相关话题

2021年3月30日/药融资新闻 DrugFunds News/--近日（2021年3月26日），专注于眼部疾病临床阶段基因治疗的公司Gyroscope Therapeutics宣布完成了1.48亿美元的C轮融资。 此轮融资由Forbion领投，Tetrago... ...查看全部

Olmsted综合征 （TRPV3 基因变异）有没有更好的药物或基因治疗？

药品 • 王不二 回复了问题 • 2 人关注 • 4 个回复 • 706 次浏览 • 2021-03-29 15:49 • 来自相关话题

全面发育迟缓，新发MEIS2点基因突变

其他罕见病 • 七色堇 回复了问题 • 2 人关注 • 2 个回复 • 717 次浏览 • 2021-03-18 15:20 • 来自相关话题

多系统萎缩有没有办法治疗？

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罕见病 • 松间 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 564 次浏览 • 2021-05-27 11:55 • 来自相关话题

Stxbp1基因突变的患者有没有新的治疗办法？

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罕见病 • 松间 回复了问题 • 0 人关注 • 1 个回复 • 653 次浏览 • 2021-01-05 18:54 • 来自相关话题

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200509基因治疗直播问题收集

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默认分类 • 银行贷款：王译铎 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 644 次浏览 • 2020-05-09 21:43 • 来自相关话题

关于2020基因和细胞治疗大会相关的答疑

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遗传学博士 • 昆吾 回复了问题 • 5 人关注 • 3 个回复 • 984 次浏览 • 2020-05-01 17:14 • 来自相关话题

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1.48亿美元！眼部基因治疗公司完成C轮融资，推进AMD基因疗法的临床进展

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【问药】辉瑞研发日公布基因治疗进展

基因相关 • 松间 发表了文章 • 0 个评论 • 944 次浏览 • 2020-09-17 18:06 • 来自相关话题

9月14日-15日，辉瑞公司在研发日会议上公布了其在罕见病基因治疗领域的最新进展。摘要如下：     1，为扩大基因治疗的规模，辉瑞投资了8亿美元，建设了三套商业化生产设施，包括最大规模为2000L的生物反应罐。 目前，基因治疗最常见的重组腺相关病毒（rAAV... ...查看全部

新闻速递：Audentes公司罕见病基因治疗计划在第三位患者死亡后无限期推迟

基因相关 • 松间 发表了文章 • 0 个评论 • 449 次浏览 • 2020-08-28 12:10 • 来自相关话题

ASPIRO临床试验第三例患者死亡事件发生后，美国Audentes Therapeutics公司宣布无限期推迟其寻求监管部门批准罕见病基因疗法的计划。 ASPIRO临床试验旨在评估针对X连锁肌管肌病（XLTM）患者的AT132基因疗法。XLTM是一种罕见的神经... ...查看全部

加州大学最新研究发现基因治疗有望治疗渐冻人症

默认分类 • 欧阳笠 发表了文章 • 0 个评论 • 386 次浏览 • 2018-11-12 06:55 • 来自相关话题

Gene therapy injection into spinal cord halts ALS in adult mice
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