国内首例PIK3CD基因缺陷患儿在沪干细胞移植成功!

蚂蚁菜 发表了文章 • 1 个评论 • 37 次浏览 • 2020-11-04 13:46 • 来自相关话题

[转自搜狐]   国内首例PIK3CD基因缺陷患儿在沪干细胞移植成功!  2019-10-21 19:13 今天上午,来自江苏泰州的男孩儿浩浩,在接受干细胞移植四周后离开了移植仓病房,这也意味着通过干细胞移植,PIK3CD基因缺陷治疗成功,这在国内尚属首例。 ... ...查看全部

科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 64 次浏览 • 2020-10-21 21:46 • 来自相关话题

科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知 科技部 七色堇罕见病  科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知 国科发基〔2020〕251号   卫生健康委:   国家重点实验室是国家组织开展基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科技... ...查看全部

找寻同病种的你

昆舞 回复了问题 • 2 人关注 • 7 个回复 • 168 次浏览 • 2020-10-20 10:17 • 来自相关话题

MS(多发性硬化)有什么推荐的医院、医生吗

Mr.whisper 回复了问题 • 2 人关注 • 4 个回复 • 94 次浏览 • 2020-10-15 13:46 • 来自相关话题

“为什么非要追求和别人一样?我偏要探索自己的人生”|三个重启生命的故事

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 94 次浏览 • 2020-09-13 21:52 • 来自相关话题

“为什么非要追求和别人一样?我偏要探索自己的人生”|三个重启生命的故事 原创   Christina   七色堇罕见病 在刚刚过去的DMD(杜氏肌营养不良)世界知晓日里,这一罕见病疾病正被前所未有地广泛讨论着。   实际上,DMD是MD(肌营养不良症)九种类型... ...查看全部

下潜12米,在水中挑战自己的极限

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 57 次浏览 • 2020-09-08 10:08 • 来自相关话题

下潜12米,在水中挑战自己的极限 央广网   七色堇罕见病         和杜氏肌营养不良(DMD)一样,EDMD也是肌营养不良症九种类型的一种,是一组遗传的退行性疾病。患者往往在儿童期发病,伴随着逐年退化,渐渐失去肌肉的力量。     “既然陆地上走不好,... ...查看全部

爱情而已?不,这是我疲惫生活中的英雄梦想!

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 67 次浏览 • 2020-08-26 21:09 • 来自相关话题

疫情之下的第一个情人节,既烘托着很多情侣久别重逢的欢喜,也夹杂不少人爱情结束的遗憾。   可不是,疫情还没有结束,率先恢复的就是民政局的离婚率,不少地方甚至都排队到下个月,这让很多人不禁喟叹:哪有人能经得起“瘟疫时期的爱情”,分明都借着这场天灾赶紧逃离“围城”... ...查看全部

首款SMA口服药获批上市,你觉得值多少钱?欢迎在论坛中回复分享您的想法!

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 647 次浏览 • 2020-08-12 16:01 • 来自相关话题

首款SMA口服药获批上市,你觉得值多少钱? 七色堇罕见病    近日,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物Evrysdi(risdiplam)获得了美国FDA批准。此前,市面上已有两款用于治疗SMA的注射药物,包括诺华公司的基因治疗药Zolg... ...查看全部

“患儿救命药国内70万元,国外几乎免费”,怎么会这样?

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 106 次浏览 • 2020-08-12 15:54 • 来自相关话题

近日,一则“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价,且国内价格远高于国外”的新闻引起了全社会的关注。如此天价的药,残忍地碾碎了很多患者家庭最后渺茫的希望。 为此,七色堇选取了新华社今日的报道,围绕“为何药价如此昂贵?该药在国内外市场真的售价... ...查看全部

医院新闻| “螺蛳壳里做道场”,10岁女童尿道阴道 “各归其位” ——上海市儿童医院为阴道高位汇入型泌尿生殖窦畸形女童成功手术

七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 81 次浏览 • 2020-08-05 11:33 • 来自相关话题

医院新闻| “螺蛳壳里做道场”,10岁女童尿道阴道 “各归其位” ——上海市儿童医院为阴道高位汇入型泌尿生殖窦畸形女童成功手术 原文转自 上海市儿童医院互联网医院  对于10岁的元元(化名)来说,在上海市儿童医院住院的两周是彻底改变人生的14天。经过7个半小时... ...查看全部