GM1是否有治疗方案?


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松间

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除了对症支持治疗外,目前GM1神经节苷脂沉积病是有一些新疗法在研的,比如麦格司他(Miglustat),原本是一种治疗戈谢病的药,有一些报道说对GM1也有逆转效果;此外还有几种基因疗法在做I/II期临床试验。

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