先天性糖基化障碍1a型预后怎样？国际上最新的治疗方法发展到什么阶段了，未来多久可以有特效药？

1，关于预后：我这边查到的长期随访资料显示，患者年龄达到3-4岁以后，病情就会比较稳定，甚至可能改善，长期预后良好。在3-4岁之前有死亡风险。患者将来的智力和运动功能受损程度不一，受小脑综合征的严重程度影响。

2，关于治疗方法：检索了文献库和美国临床试验数据库，目前的研究集中在一些改善神经症状和功能的药物，如乙酰唑胺（正在进行三期临床招募）和依帕司他（Epalrestat），您关注的特效药可能还停留在体外实验阶段，离临床应用还有比较长的距离。