血友病现在基因治疗方面的进展？
两个问题：
1.之前大概听说血友病在基因治疗方面是有原理上的一些优势的，大概意思是血友病其实比较适合基因治疗，能否详细说明一下？
2.不知目前国际前沿血友病基因治疗已经做到什么程度？离中国病友能用上还有多远呢？
谢谢~
1.之前大概听说血友病在基因治疗方面是有原理上的一些优势的，大概意思是血友病其实比较适合基因治疗，能否详细说明一下？
2.不知目前国际前沿血友病基因治疗已经做到什么程度？离中国病友能用上还有多远呢？
谢谢~
没有找到相关结果
已邀请:
4 个回复
欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: 昆吾 、卡西法 、蚂蚁菜
血友病比较适合基因疗法的原因在于：
1. 单基因病，发病机理清楚，很多疾病连致病基因都不清楚，自然无法设计基因疗法药物。
2. 只需要一小部分细胞生产凝血酶即可，这些生产出来的酶可以直接分泌到血液里起到治疗效果。有的遗传病涉及到神经系统病变，很难通过基因疗法让生产出的正确蛋白质进入大脑。又比如肌肉疾病，需要尽可能多的细胞生产正确的蛋白质。