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纽福斯获得国内首个眼科体内基因治疗药物治疗LHON临床试验许可！
基因相关 • 倘若邂逅 发表了文章 • 1 个评论 • 727 次浏览 • 2021-04-01 09:39
2021年3月30日，纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号NFS-01）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗... ...查看全部
1.48亿美元！眼部基因治疗公司完成C轮融资，推进AMD基因疗法的临床进展
药品 • 倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 530 次浏览 • 2021-03-30 09:58
2021年3月30日/药融资新闻 DrugFunds News/--近日（2021年3月26日），专注于眼部疾病临床阶段基因治疗的公司Gyroscope Therapeutics宣布完成了1.48亿美元的C轮融资。 此轮融资由Forbion领投，Tetrago... ...查看全部
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
药品 • 倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 1350 次浏览 • 2021-03-30 09:17
Biohaven是一家专注于开发和商业化创新疗法，以改善使人虚弱的神经和神经精神疾病患者生活的生物制药公司，该公司前不久宣布其髓过氧化物酶MPO抑制剂verdiperstat被美国食品和药物管理局FDA授予治疗多系统萎缩（multiplesystem at... ...查看全部
POMC缺乏性肥胖的该如何治疗？孩子两岁半了，身高是1.01 体重现在是26公斤
基因相关 • 松间 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 565 次浏览 • 2021-03-30 11:02
TIMM8A线粒体核基因突变，有同类型患者吗？
基因相关 • 昆吾 回复了问题 • 2 人关注 • 2 个回复 • 532 次浏览 • 2021-03-29 22:02
关于RP1L1基因突变
基因相关 • Roger D 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 806 次浏览 • 2021-03-29 18:16
红斑角化可以做产前诊断避免遗传下一代吗？
遗传性角化症 • 阿贵 回复了问题 • 2 人关注 • 4 个回复 • 945 次浏览 • 2021-03-28 10:27
