创纪录|基因治疗uniQure宣布达成超20亿美元产品对外授权协议!

七色 堇 发表了文章 • 1 个评论 • 120 次浏览 • 2020-06-25 21:28 • 来自相关话题

创纪录|基因治疗uniQure宣布达成超20亿美元产品对外授权协议! 文章转自  医药合作投融资联盟  2020.6.25 〜CSL Behring获得开发和商业化uniQure的B型血友病差异化基因候选疗法的全球独家权利 ...查看全部
创纪录|基因治疗uniQure宣布达成超20亿美元产品对外授权协议!
文章转自  医药合作投融资联盟  2020.6.25
CSL Behring获得开发和商业化uniQure的B型血友病差异化基因候选疗法的全球独家权利
uniQure有资格获得超过20亿美元的资金,其中包括4.5亿美元的前期现金,16亿美元的里程碑付款以及双位数特许权使用费占净销售额的百分比低至20%
该协议利用CSL Behring的全球血液学功能和基础设施来惠及全球B型血友病患者
该交易有望使uniQure从战略上扩展和加速管线和平台
2020年6月24日,全球领先的基因治疗公司uniQure NV(NASDAQ:QURE)致力于为有严重医疗需求的患者提供转化疗法,宣布与CSL Behring签订了许可协议,为CSL Behring提供uniQure对B型血友病患者的基因治疗产品etranacogene dezaparvovec的全球独家权利。Etranacogene dezaparvovec由AAV5病毒载体组成,该载体带有一个基因盒,该盒带有受专利保护的Padua IX变体(FIX-Padua)。根据协议条款,uniQure将获得4.5亿美元的前期现金付款,并有资格根据监管和商业里程碑获得最高16亿美元的付款。uniQure也将有资格获得分层两位数的特许权使用费,最高可达合作产生的产品净销售额的20%。
 

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这项合作利用了CSL Behring在血液学领域的强大全球影响力和商业基础设施,从而加速了Etranacogene dezaparvovec对全球B型血友病患者的可及性。
uniQure首席执行官Matt Kapusta表示:“我们很高兴与CSL Behring达成这项商业化和许可协议,CSL Behring是具有全球影响力和数十年血友病专业知识的理想商业伙伴。” “我们相信,通过这种安排,我们处于理想的位置,可以将我们的创新基因疗法尽快地提供给全球最大的B型血友病患者。”
“这项交易代表了etranacogene dezaparvovec开发的一个重要里程碑,一旦完成,我们预计它将为uniQure提供大量财务资源,以推动和扩展我们的基因治疗候选药物渠道,并以AMT-130锚定亨廷顿氏病,以及进一步投资于我们领先的基因疗法制造和技术平台,以支持产品线增长。”
作为CSL Limited(ASX:CSL; USOTC:CSLLY)的公司,CSL Behring是全球生物治疗领域的领导者,为罕见和严重疾病的患者提供救生药物。作为治疗出血性疾病的全球领导者,CSL Behring为血友病患者社区提供创新服务已有30多年了。该公司报告称,2019年与血友病相关的药物销售额超过10亿美元。
CSL首席执行官兼董事总经理Paul Perreault表示:“我们对B型血友病患者的愿景是提供转化治疗范例,帮助他们摆脱这种疾病的终生负担。” “经过三十多年为全球出血性疾病社区提供拯救生命的创新,我们已做好充分准备,可以最大程度地利用这种疗法。一旦获得批准,我们相信这种下一代疗法将与我们现有的同类最佳血友病B产品组合高度互补,并提供替代的同类最佳治疗选择。”

 

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根据该协议的条款,uniQure将负责完成HOPE-B关键性研究,制造过程验证以及Etranagenegene dezaparvovec的制造供应,直到这些能力转移给CSL Behring。uniQure根据协议进行的临床开发和监管活动将由CSL Behring偿还。CSL Behring将负责法规提交和Etranagenegene dezaparvovec的商业化。
 

血友病经验整理——其它疾病——牙齿相关问答

蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 102 次浏览 • 2020-06-15 10:46 • 来自相关话题

  血友病经验整理——其它疾病——牙齿相关问答   【医疗相关事关重大,部分的病友个体经验未必适用所有人。因此我们的血友病经验汇总仅供参考——如遇不适请及时到正规医院就医】   【牙齿相关问答】 ...查看全部
 
血友病经验整理——其它疾病——牙齿相关问答
 
【医疗相关事关重大,部分的病友个体经验未必适用所有人。因此我们的血友病经验汇总仅供参考——如遇不适请及时到正规医院就医】
 
【牙齿相关问答】
回答者63328190是乙型资深血友病友,也是口腔医生,给本地血友治疗过口腔疾病,拔牙,牙髓治疗,洗牙,镶牙等,可以为病友解答一下牙齿相关问题。
 
1、血友病人能拔牙吗?如何做?
 
63328190回答:能。拔牙前两小时提前输注因子,提高活性50%~60%以上,然后连续挂5~7天,头三天剂量维持在活性百分之五十,后面几天慢慢减下剂量
 
2楼主看到我,老爸这几天想拔牙,体重130斤左右,血液八因子在6一7左右,家里备200因子6瓶,够用吗?剂量该怎样用,具体怎样操作?他本身就是医生,但对此不了解,先谢过。只要拔一颗牙。
 
63328190回答:不够,至少三天的剂量要准备,每次1500单位剂量,备用三次,拔牙后让口腔医生在伤口处填塞明胶止血海绵止血,这块海绵不需要拿掉会自行吸收
 
追问:是拔牙前输1500,第二笫三天再各输1500吗?这么一算,拔颗牙要200单位因子20瓶呢,这病害人啊。
63328190回答:对,连续输注三天。
 
 
3、血友病人能拔智齿吗?
63328190回答:智齿可以拔除。假如经常性疼痛影响到工作学习,就下定决心拔除,血友不到万不得已尽量少动刀,拔牙就是一种最小的手术,医学上通称拔牙,拔牙术。智齿属于不规则牙齿,拔除之前需要拍片。没发炎就不要去管了
 
 
4、想问问重度血友儿童牙齿方面要注意神马啊?除了保护好牙齿之外,换牙齿和治疗牙齿的时候,是不是提前打因子就可以了还是需要注意别的?
63328190回答: 换乳牙自然脱落最好,这样伤口最小出血也就少了。从小应该养成早晚刷牙习惯,晚上那次刷牙特别关键。如果需要拔除乳牙需要提前打因子,拔除后维持活性还需打一定剂量的因子
 
5、我也是血友病乙型,我口腔左侧上、下“窗牙”有一个烂了,右侧上“窗牙”有一个烂了,只剩下牙根,平时不出血也不痛,若听了过于热气的东西有时会出牙血。请问烂了的“窗牙”要处理吗?
63328190回答:你这样的残根,假如没有影响吃饭东西不用去管他,血友拔牙特别是里面磨牙代价很大,大牙牙根粗,根深,根多,创口大。
6、我阻生智齿横向生长,8因子15.该怎么办?哪个地方可以拔牙?求助!
63328190回答:横向阻生,比较难拔牙齿了。如果真像你说的横向,可能要去骨拔除,创面比较大,去大的公立医院口腔科拔除,技术力量雄厚点。
 
追问:你说的有道理,谢谢。应该去大的医院。但,大医院不愿意担责任。看病难,血友病患者看病更难。
63328190回答:可以自行打因子,不说是血友,拔牙前两小时输注因子,建议医生缝合伤口,一般因子跟上基本不出血。
 
7、这可真是好贴。我牙齿坏了大洞,口腔内科教授说一定要拔掉,堂堂××大学附属口腔医院外科医生一听我血友病,百般找理由不给拔牙。
63328190回答:是这样,越大的地方越怕担责,他赚固定工资何必冒风险,拔牙又没有提成利润,镶牙才有利润。
 
8、甲硝唑,说明书说血液病慎用,负重用大,是这样吗?
63328190回答: 甲硝唑对血液系统疾病没有影响,对胃有点刺激。
 
 
个人经验,仅供参考!
 
【其他病友经验】
血友病经验整理——其它疾病——拔牙经验记录帖  【来自血友病吧】
 
 
【感谢】
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【参与人员】
63328190,蚂蚁菜

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血友病经验整理——其它疾病——拔牙经验记录帖

蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 84 次浏览 • 2020-06-15 10:44 • 来自相关话题

  血友病经验整理——其它疾病——拔牙经验记录帖   【医疗相关事关重大,部分的病友个体经验未必适用所有人。因此我们的血友病经验汇总仅供参考——如遇不适请及时到正规医院就医】   【拔牙经验记录帖】 ...查看全部
 
血友病经验整理——其它疾病——拔牙经验记录帖
 
【医疗相关事关重大,部分的病友个体经验未必适用所有人。因此我们的血友病经验汇总仅供参考——如遇不适请及时到正规医院就医】
 
拔牙经验记录帖
唤_溪北枫: 楼主最近因为要做手术所以要提前拔牙,结果牙医看了要拔四颗,三颗智齿一颗蛀牙,现在我48KG.想打十瓶因子了去拔牙,2000单位,请问我要打完多少小时之后去拔牙,目前不打算告诉医生,告诉了一个医生,结果人家不敢拔。各位拔牙过的给点意见啊…
 
一定坚持下去:我拔过一颗,150斤,打了1800单位,回来晚上又打了1800.第二天看到出血,又1800.后来出血不严重就没怎么打,喝了一周的米粥,你这一口气拔4颗,多准备因子,做好早晚各输一次的准备,多备药就对了。
 
唤_溪北枫: 我一颗一颗的拔啊,估计得花半个月拔完。药都不担心,在住院用药。你是几天就没出血了啊?
一定坚持下去: 不清楚你含量多少,就算拔一颗牙,最快一周愈合,超过一周也可能带血丝的,你住院药物充足可以打一周,不行打2周。我差不多一个月完全不出血。
 
唤_溪北枫: 我含量0.2,而且四颗牙都要拔…
唤_溪北枫: 嗯,那就打一周。
唤_溪北枫: 就是要住院住很久了。明天拔完直播结果。
 
黑色人生98: 前三天要足量的打,3天后可以打400就行了
唤_溪北枫:足量是指隔十二小时就打一次吗?请问这是你的经验吗…
黑色人生98:是的,我才出院,在医院缝了20针,前三天足量打,4--6减半,7-9天又减半
 
唤_溪北枫:啊,你拔了几颗啊,为啥还要缝针,你和医生说了你是血友病吗?能加QQ聊下吗?
【蚂蚁菜:黑色人生98没有回答。我补充一下。伤口如果大是要缝针的。建议和医生说明实情,了解血友病的医生会让你补足因子再拔牙。如果医生实在不同意,就只能换医院了】
 
前度刘郎现再来:打完因子立即拔是最好的,总之不浪费药效,越早越好,后期还得每12小时打一次,当然用量减半即可,打到三天左右
 
 
唤_溪北枫:打完三小时后拔牙,拔的左上角的一颗小智齿,拔牙就一分钟,花费220,(本来牙医帮忙编了个牙周炎加上拍个片子600多,说精准扶贫报销只要100。但是由于本人已在另外一医院住院打凝血因子,所以没有医保卡),重点是,打完真的就和正常人一样,也没怎么出血,我还紧张的出汗,现在咬了一小时棉球吐掉了。下面上图
 
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下午六点半,继续打一半的量
另外,下面俩颗县人民医院也不敢,推荐去武大口腔,以后拍片子再说。
不敢想象,自己就这么把牙齿拔了。
睡了一觉起来,口腔无血,估计也是因为是上面智齿都原因,比较简单。
五点半,再次补充5瓶。
 
痛不欲生: 土豪家里有矿,你打因子不要钱?
唤_溪北枫:…精准扶贫,一瓶25
 
蚂蚁菜:先不要大意,要等伤口完全长好, 有充足因子,一般伤口大约2、3天,拔牙伤口大,可能要久一点儿。如果有 人表皮生长因子外用溶液每隔十多分钟喷在伤口上,会好得更快一些。此外,还有个小窍门,注射完因子,留一点儿滴在伤口上会更好。
唤_溪北枫: 拔的最里面的牙齿…怕是滴不到啊…我刚才歪头试了试,好像能… 还要拔三颗,有点慌…而且还要拍片看下面俩颗能不能当地拔,不能还是要去武汉,唉.
蚂蚁菜: 可以请家人帮忙滴呀。是必须拔吗?如果不是迫不得已也可以硬挺过去的。我当初长智齿牙痛了半个月,脸也肿了半个月。
唤_溪北枫: 因为要做膝关节置换,所以要杜绝感染灶什么的,然后叫我看牙齿,结果一看,三颗智齿一颗蛀牙都要拔,今天就拔了一颗智齿就很麻烦了…有病友在武汉梨园拔过,并且告知对方是血友病,我也想去试试老实说,这样一次一次拔还瞒着对方的感觉实在太焦急了
 
 
唤_溪北枫:早,昨天晚上五点半打了之后到今天早上都没出血,待会再打五只.
早上五瓶.
晚上四瓶十点半.
拔完第三天下午四点,四瓶.
第四天上午三瓶,出院,总结一下,大概打了三十一瓶整个拔牙过程,可惜就拔了一颗,然后上周六的时候打了五瓶,周日没打,周一十瓶去拔牙。所以打了三十六瓶,但是拔牙只打了三十一瓶。还带了十瓶回家。
 
 
一定坚持下去: 有了经验为下次做准备,就放心了.
唤_溪北枫:嗯啊,下周一去武汉。就是家里还有一瓶莱仕,一瓶泰绑的二月份就过期了,估计用不到了…要一直放着
 
陈一202: 楼主打因子打了多少钱?
唤_溪北枫: 800
 
月光GGG:我也有牙齿需要拔,但是花不起那么多因子,所以一直没去拔,想问问你一共花了多少钱?
唤_溪北枫: emmm严格来算的话,31瓶因子 800吧,然后拔牙加拍片拍Ct 360 就这,拔了一颗牙,也可以拔三颗牙,然后剂量大一点。
 
唤_溪北枫:昨天早上打了三瓶出院,今天第五天,没打药到现在,一直没出血
基本好了。这几天一直没打因子,也没出血,能刷牙了。
 
唤_溪北枫:今天一次性拔了三颗,疼死,四十分钟。
早上打了五瓶拔的,果然还是少了,一直渗血,晚上五瓶,加营养针。
 
 
一定坚持下去: 按体重用药的重要性,所以任何部位出血都应该足量用药。
唤_溪北枫:我47公斤,医生说我打五瓶之后凝血功能就正常了,就不情愿给我加药,说加药还要测凝血。
 
蚂蚁菜: 期待后续。
唤_溪北枫:后续就是我昨天下午办了出院,买不到火车票,买了大巴,结果大巴车在高速上出问题了三次,有惊无险的我本地医院,十二点了都,然后打了七瓶因子,今天从早十点打到现在,五瓶。
 
唤_溪北枫:血友病还是去大医院拔牙,如果是智齿的话,因为我就是…本来很普通的阻生齿,结果半途变成了最麻烦的一颗,比横向阻生还麻烦,它低部长了个180度的勾,导致我打了麻药都拔的疼,然后就左半边脸今天三天了还没消肿。
因子的话,在梨园医院打了二十瓶,昨天半夜回来到现在打了12瓶
 
年少别太轻狂: 没啥事 我激光碎石 干了6瓶 凝血48点多 我就去了也没咋地。
唤_溪北枫: 肾结石吗,最近有个病友也是肾结石出血,你当初怎么搞得啊。
 
 
渴望有个舞台: 我是甲型血友病,体重65KG,29号拔了一颗阻生齿花费了1个半小时。拔之前输入1750IU的因子,因子浓度直接提升到50%,输完因子大概等了半个小时才拔。拔完麻药过后除了痛还是痛,2小时吐掉棉球嘴里就只有一些淡淡的血丝。我是下午4点拔的所以回到家就没有再输因子了,第二天嘴里还是有血丝,又输了1750IU的因子,1个小时候吐了口口水基本没有血丝了。今天已经完全没有出血了,晚上打算再打500IU的因子巩固下。
 
水伤悠痕: 好贴,准备拔牙,看到楼主经历踏实多了
唤_溪北枫: hhh ,我拔牙,补牙,根管,牙冠全做 了。
 
 
【完】
蚂蚁总结:
1、只要用足因子,血友病人完全可以拔牙。
2、落实报销,可以减免大部分费用
 
以上为个人经验,仅供参考!
 
 
【感谢】
1、血友病吧
2、七色堇罕见病联盟
                                         
【参与人员】
_溪北枫,一定坚持下去,黑色人生98,前度刘郎现再来,痛不欲生,陈一202,月光GGG,年少别太轻狂,渴望有个舞台,水伤悠痕,蚂蚁菜
 

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于道展博士血友病基因治疗概要与问答整理

蚂蚁菜 发表了文章 • 1 个评论 • 631 次浏览 • 2020-06-11 02:11 • 来自相关话题

       [size=14]扫我的二维码邀请图片可看录像回放,内容较长。[/size] [size=14]可以直接看文字概要——列举了部分正在研究的甲、乙型基因治疗。[/size] [size= ...查看全部
   


  
[size=14]扫我的二维码邀请图片可看录像回放,内容较长。[/size]
[size=14]可以直接看文字概要——列举了部分正在研究的甲、乙型基因治疗。[/size]
[size=14]另外结尾有40多个问答。[/size]


   
 


于道展博士血友病基因治疗讲座概要
 
主讲嘉宾于博士身份简介:
于道展博士是美国AAVnerGene(艾诺健)基因治疗公司创始人,董事长和首席执行官,目前于博士的公司正在研发血友病A的基因疗法药物。
 
 
一、血友病简介
1、王室病
2、出血及导致的压迫症及并发症
3、血友病分类
A型:FVIII因子,x染色体隐性遗传,女性携带者,男性病人
B型:FIX   因子,x染色体隐性遗传,女性携带者,男性病人
C型:FXI   因子,常染色体隐性遗传,男女平均,极稀少
血管性血友病,1%人群,但是1%有症状
1,2A,2B,and2M型:常染色体显性遗传,男女平均,
2N and 3型:常染色体隐性遗传,男女平均,
 
二、血友病检测:
1、遗传病史
2、基因检测:PCR等
3、血液学检测:凝血因子含量及活性、凝血时间等
 
基因检测可以找到病因从而指导用药及日常生活安排、早期基因检测可以指导优生优育、及时规避遗传病
 
三、血友病的治疗手段
1、凝血因子替代疗法
血浆纯化,重组生产,延长半衰期等几代产品
例:八因子,每周2~3次注射,每年60~80万美元(美国)
 
2双特异抗体,罗氏的Hemlibra(国内为艾美赛珠单搞——友舒立乐),针对A型血友病
每周,两周或四周注射,可以皮下注射
 
3、基因治疗
   血友病的基因治疗优势:例如 FVIII水平回复到5%即可显著降低出血事件发生
 
 
四、AAV基因治疗的进展
1、AAV载体是基因治疗的首选
  安全性好
  免疫源性低
   外源基因表达时间长
  稳定性高
  宿主细胞范围广
  血清型丰富
 
2、AAV基因治疗可用于多种疾病治疗
大约4000种遗传病,如血友病、地中海贫血、视网膜色素变性,心血管疾病、糖尿病、免疫疾病和癌症等
 
3、行业经过临床验证,正处于爆发期,各种疾病的基因治疗相继开展!
 
4、已批准和待批准四款AAV介导基因治疗药物
①uniQure:Glybera,2012年,120万美元,用于治疗蛋白脂酶缺乏症;
②Spark:Luxturna,2017年,86万美元,用于治疗PRE65基因变异引起的遗传性失明;
③Novartis:Zogensma,2019年,210万美元,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症;
④Biomarin,2020年,用于治疗A型血友病,估计价格300万美元。
 
 
五、血友病基因治疗进展
1、血友病基因治疗原理:
AAV长期表达凝血因子
   AAV介导的基因编辑修正凝血基因突变
 
2、血友病A基因治疗概述

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3、血友病B基因治疗概述

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六、AAV基因治疗的一些问题
基因本身的设计选择很重要——表达高,活性高,不产生抗体等
 
AAV载体的选择和改造很重要——效率高,专一性好,免疫原性低等
 
治疗成本太高——研发成本,制造成本 ,市场成本等
 
AAVnerGene的目标:提高AAV基因治疗效率100x,成本从百万美元级别降到十万美元级别!

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【完】
 
 
于道展博士基因疗法问答
 
 
 
1、大家普遍关心的问题——价格特别贵这个问题。
 
答:现阶段,一个是疾病的性质决定的价格昂贵。针对罕见病的治疗,病人的数量比较少,导致成本分摊比较昂贵。而且,针对罕见病治疗,很多是个性化的方面,针对不同的基因,需要研发不同的药物,针对同一个基因也会有不同的突变,可能也需要不同的基因治疗方法,所以人数更少,从而导致治疗价格昂贵。
 
 
 
第二个是基因治疗的成本很高。,一个药的研发成本本身就很高,对于基因治疗药物来说,药物生产比传统的小分子大分子药昂贵的多。所以很多公司实际上是并不愿意开发这种罕见病的治疗的方法,因为根本收不回成本 。
 
 
 
但是因为这几年,不管是国内还是国际上,对罕见病的治疗是特别的重视,包括政府的投资,各种基金会的支持,尤其科学研究基金的赞助,还有社会上公益做慈善的组织等来支持罕见病的治疗,因此现在不少的公司加入进来。
 
然后,长期来看,第一,随着研究深入和对基因治疗的技术改进,研发成本,生产成本和市场成本都会降下来;第二,这个保险可以把治疗的个人分摊费用降下来。国内已经推出了罕见病的名录,这样国内的医疗保险可以分担越来越大的份额,最终病人掏的钱会降下来。
 
同时,这个也是根据研究的进展特别是技术的研发而下降,特别是这个AAV的成本是非常高的。这个如果能大幅的降下来,这个市场是会很有前途的。毕竟罕见病估计中国国内有2000万,是一个很大的群体。
 


补充,朋友告知美国spark公司的治疗失明的AAV基因治疗药物前20多名患者的治疗费用都是各基金会承担,患者不付一分钱。  


 
2、最好的方案是在中国用中国人的设备降低生产的价格吗?
 
答:我想这也是一条路吧。在国内的效率相对比较高,人力价格这块也会低一些。有不少公司也是落户到国内,也是考虑到这个方面。然后我们公司实际上也是有这个计划在国内落户一个公司,也是考虑到降低价格方面。
 
 
 
我想还是介绍一下现状,也不想打击大家,或者说些丧气话,说了也没用。
 
基因治疗这块儿进展还是非常之快,毕竟首先我们是有一个新的治疗选择,而且这个选择是一个长期性的,相对于现在凝血因子这个蛋白替代疗法,它是一个长期的而且治疗效果也会更好。我希望它的这个快速进展会解决相对疗效低、价格高这些问题。我们是可以期待的。
 
 
 
基因治疗,美国、西方国家还是比较先进,许多人才回国内开公司做基因治疗这块,国内也是做得比较红火,希望做的人多可以推动行业更好发展。
 
我们也看到了很多,都理解病人的心情,这也是我们努力的一个动力,当时出来做这个公司,我们的情怀也是解决一部分病人的这种痛苦、负担。
 
 
 
3、到2021年能用上新药不?
 
答:这个我想今年这个来自Biomarin的A型血友病新药应该会批准。
 
明年我想这个Spark/Roche(罗氏)也会有好的结果出来,这些新药实际上会比较快的。
 
 
 
4、据说国内用凝血因子6~10万(人民币),国外60~80万美元,对吗?
 
答:这个是的,这是美国的医药定价系统决定的,这个是比较高的,也是降不下来。所以进到中国国内的话,这个价格也不会低。虽然也会低一些。
 
特别是如果国内没有类似的药,这个价格很难下得来。
 
当然这个药进入中国,可能还需要几年的时间。
 
 
 
5、同情用药,参与临床试验,都是免费的,国内的患者有可能通过这个渠道用上基因免费疗法么?
 
答:对的,国内肯定会有很多类似的疗法,国内陆续会有这种临床实验,现在的国人的临床实验也是不向病人收费。
 
 
 
6、关于丙肝的问题?
 
答:因为8因子、9因子天然都是在肝细胞表达,所以基因治疗都是首选在肝脏细胞里面表达,但是现在基因治疗的入组条件,就排除了一些,像肝硬化,肝纤维化的,还有这种HIV的患者,或者是有这种炎症的,像肝炎,像丙肝,就有可能被临床排除在外。但是实际上,在临床治疗效果来说的话,使用基因治疗并不一定受影响。
 
 
 
 
 
7、基因治疗究竟是修复基因片段的缺失还是说在人体内形成单独的一个类似于因子制造工厂的组织来制造因子来保证患者不再因因子缺乏而出血不止,但却不能保证患者下一代不再遗传?
 
答:AAV基因治疗现在说的一般指在肝细胞里面表达一个正确的凝血因子来改正基因的功能,但不改变原来基因所以是不能阻断疾病遗传的,还有一种途径就是基因编辑,就是把你的体内的坏的基因改正过来,同时也就纠正了功能,这个以后是一个比较大的方向了,毕竟来说你把他修复了以后呢,他可能效果会更好一些,如果你可以修复了精子的基因,那就可以阻止疾病的遗传。
 
但是基因编辑这块呢,首先效率不能保证很高,同时有些安全性的问题,有致癌的担忧。药物的研究都是要一步一步的来,不能随便的跳过一些环节,因为毕竟这个风险还是有,而且理论上还是比较大的。
 
 
 
8、因为放射线会使人体发生某些不可逆的生理改变,那么,科学家是否考虑过通过放疗或者化疗的方式来尝试对血友病治疗的研究?科学家是否找到了血友病患者基因突变的原因?在药物研发上是否有什么新的认识?
 
答:我觉得这个理解可能是有问题,放射线据我的理解是在基因治疗领域这一块是不可行的。
 
 
 
 
 
9、 中国人多,病人也多,应该在中国做罕见病研究,会更快更方便。
 
答:中国的病人相对来说比较多,而且呢因为检测的原因吧,可能很多的病人,并没有得到确诊,所以这个事情是一个好事吧,病人多分摊成本,更多的公司愿意投入,做这个研发
 
NF1,我还是有一些了解的,现在专门有美国的基金会做,NF1的研究,这个我想,我不是这方面的专家了,我也可以查一些信息,
 
 
 
10、中国有没有研究基因治疗?
 
答:国内有望用上基因治疗,这个当然了,我知道是有几家公司在做这个血友病的基因治疗。
 
国内的基因治疗也很有前途,第一,国外的这种疗法,进入中国需要几年的时间,另外来说,估计价格绝大多数人用不起,所以呢还是要等待国内一些新公司的新的临床试验结果,或者是,开发出来新的药物,这个我想,不少公司在做,也会比较快。
 
 
 
11、20年后国内能治得起么?
 
答:我想是肯定的,基因治疗的发展速度非常之快,不用说基因治疗了,就是一般的疾病,这十几年变化是非常之大的,十几年之前的很多的病的治疗,我们是想象不到的,我们是负担不起的,实际上现在都能解决了,包括现在国家的支持也比较大,医保负担的越来越多,我想这个事情是可以解决的,20年之后我认为是肯定治的起的
 
 
 
12、基因疗法的持续性怎么样?
 
答:现在来说基本上认为是终身的,一次注射就相当于终生治愈了,当然现在这个观察结果,有大约十年,或者十年不到一点的时间吧,治疗的效果及持续性的效果都还不错的。
 
 
 
13、降低成本取得了什么样的成绩了么?
 
答:降低成本我们已经有了很大的进展了,当然了这个事情涉及到我们的专利申请,我们对八因子进行了改造,这个八因子的活性会提高很多,这样的话,如果你用蛋白疗法的话,你的八因子就可以注射的少量,因为八因子的生产也是很大的问题,它的活性的保持很不容易,所以他的成本比较高,我们的八因子活性更高,需要的剂量更小,同时如果你拿来做基因治疗的话,你可能就不需要打很多的 AAV病毒,这种病毒生产成本是非常之高,所以这一块我们的产品,我们的药品出来以后呢,会大大降低基因治疗血友病的价格
 
 
 
14、抗体人群,能用基因疗法么?
 
答:如果你长期注射8因子或者9因子的话,会引起这种叫中和抗体,然后八因子九因子注射就无效了,包括基因治疗也会受影响,但是这个是有一些方法可以把这个规避过去,比如说这里面讲到的一个就是说,血友病A的八因子的话,用一个血友病B的九因子变异体,就可以绕过八因子,就不会有对这个八因子的抗体的问题了,
 
 
 
15、会用动物先做试验么?
 
答:所有的药物研究都是先从动物实验开始,临床的这些试验,都是小动物大动物,包括类人动物做试验,这是药品的安全性要求。
 
 
 
16、AAV病毒感染的细胞可以再复制么?
 
答:这个问题是一个很好的问题,是一个专业性的问题,AAV病毒感染细胞以后,现在用的都是重组的AAV病毒载体,这个是无法复制的,是长期停留在细胞里面,不插入基因组里面去,这是一个安全的治疗方法。
 
 
 
17、血友病患者中基因治疗,需要满足哪些特别的条件?
 
答:这个是的,肯定是要筛选的,首先有一个中和性抗体的问题,人群中有一半的人以前会有这种AAV病毒的感染,会有AAV的中和抗体,当然AAV种类非常之多,你对一种有抗体不代表对另外一种有抗体,这肯定是要筛选的。
 
 
 
18、7因子用药和8.9因子一样么?
 
答:如果用基因治疗,实际上就是把正常的的七,八,九因子打入人体,每一个疾病它的用药应该是都会有差别的,按基因治疗来说,整体上程序差不了太多,AAV病毒就相当于一个运载工具,一个汽车一样,你装不同的货运进不同的细胞,然后让他们表达正确的功能,基因治疗的大体程序是差不太多的。
 
 
 
19、DMD 基因治疗进展如何?
 
答:AAVV病毒的载体用在DMD病种上,也是在做的,有几家公司在做。DMD相对于AAV基因治疗来说是太大了,缩小版的DMD的功能应该还可以,但是这个基因要进入到肌肉里面去,需要有一个高效专一的更好的AAV,才能解决它的效果问题和价格问题,我想以后,留到专门的专家来讲这个问题吧。
 
 
 
20、基因治疗适合多大年龄的孩子?
 
答:这个也不一样,像这个肌肉萎缩型的这个基因治疗呢,实际上因为一出生,孩子两岁之前不治疗的话就会死,基本上一出生就进行基因治疗的疗法,这个效果是非常之显著,FDA(美国食品药品局)推广这个疗法,这个疗法去年在美国上市,价格是210万美元,一个季度销售了1.6亿美元,看到过录像,孩子经过治疗,2岁就可以走可以跑,如果没有治疗,手和胳膊不能动,只能躺在床上,需要呼吸机。
 
21、基因治疗会影响下一代吗?
 
答:应该是不影响。
 
 
 
22、怎么样看待AAV载体导致肝癌的问题?
 
答:有风险的,一直有研究,大剂量AAV进入细胞会影响功能,影响细胞功能,有引起癌症的可能性,问题是就是要降低AAV的用量,所以说AAV载体的选择很重要,同时基因本身设计和改造都很重要,降低用量风险就会大大降低。
 
 
 
23、基因治疗可以阻断遗传吗?
 
答:现在基本上不大会,如果用这种基因编辑可以把基因修复,如果把精子卵子的基因修复是可以阻断遗传的,技术上坦白说难度很大。
 
 
 
24、我们的基因治疗什么时候在国内三期临床?
 
答:三年之内不大可能,争取两年进入I/II期临床,三到五年之内可能进行三期临床试验。
 
 
 
25、PKU基因治疗有什么进展?
 
答:我知道一些,后面会有一些专家来专门介绍。
 
 
 
26、AAV用于血友病B会不会比血友病A更有一些优势?
 
答:会有优势,血友病B用AAV基因治疗比较合适,血友病A的基因比较大,经过改造,还是不够小,像Biomarin他们需要比较多的病毒量,而且就是说这个AAV基因包装并不完整,影响疗效,病毒量比较大,风险就会高一些。
 
国内还没有血友病基因治疗的公司进入二期临床。
 
很多的血友病患者生活在农村对血友病不太了解,对于检测方面和病人信息的可及方面还是有很大的提高空间。
 
AAV的基因治疗现在认为是一次注射,相当于长期治愈。
 
 
 
27、基因疗法对八因子含量有要求吗,小于1%含量可以治愈吗?
 
对的,现在临床主要是针对小于1%的,跟这个本身含量没有关系的,只要补充进正确的基因会表达正常水平,本身含量越低,基因治疗获益相对会越大。
 
 
 
28、如果有更好的疗法会杀死AAV和它携带的基因回到治疗前吗?
 
答:有可能的,现在大家正在做一个东西是可控性的表达,不表达的时候还会让它失活,也是很有前途的一个方向。
 
 
 
29、大约多久可以根治?
 
答:AAV基因从注射之后一般6到8周达到正常表达水平,有的还会持续升高,或者会稍微回落,但是会保持在一个稳定的水平。
 
由于时间关系,问题不能全部解答,还有些不懂的问题我这边查资料也会方便一些,可以后面进行解答。谢谢,很高兴今天和大家交流。
 
好的,就这样,有什么问题大家线下和我联系吧,再见。
 
 
 
 
 
附加整理出来的问题及于博的补充回答
 
30、问血友病的基因疗法和根治可以划约等号吗?
 
答:现在认为可以。
 
 
 
31、基因疗法预测多久可以实施?
 
答:血友病A型今年会批准
 
 
 
  
 
32、请问博士,有没有不以病毒为载体的基因治疗研究?
 
答:有,但是一般都不能长期表达,而且基因递送低。
 
 
 
33、请问基因治疗的有效期多久?
 
答:长期
 
 
 
34、内血友病基因治疗研究处于什么阶段,有没有企业到了二期
 
答: 没有
 
 
 
 
 
35、血友病最快多久才能彻底治愈?
 
答:效果理想的话几个星期就可以达到治愈的标准。
 
 
 
36、问有AAV抗体对基因疗法的影响程度如何?
 
答:是一个很大的问题,很多人可能不能用。当然也有抗免疫的手段可以改善。
 
 
 
37、美国基因治疗医保报销多少?
 
答:具体比例不清楚,应该是绝大部分。
 
 
 
38、问想请教老师AAV基因治疗的话对肝有损伤吗?
 
答:可能会有,多大程度可能差异比较大,现在来看还是影响不是很大。
 
 
 
39、长效因子何时能解决?
 
答:长效因子一直在改进,但是真正解决还是要靠体内表达的基因治疗。
 
 
 
40、国际上有治疗血管性血友病的基因吗?
 
答:有,以后有机会会单独讲,分类比较多且复杂。
 
 
 
41、问有没有将基因分割成若干片段放到几个载体中注射后在体内重新合成一条基因链吗?
 
答:有,效率相对还是太低。
 
 
 
42、目前找到基因突变的原因了吗?
 
答:人体内随时随地都在突变,也是进化的一个途径。
 
 
 
43、问基因疗法的因子浓度能够达到正常人的水平吗?
 
答:可以,甚至更高。
 
 
 
44、在网上看到您还研究尼曼匹克c型病药物,效果如何,什么时候上市?
 
答:在三期临床,具体效果和上市时间我也不清楚,有公司在做,我做了前期工作,这个不是基因治疗,当然这个也有公司在做基因治疗。
 
 
 
【以上文字由血友 蚂蚁菜、岩月之印、闲云野鹤、靈曦协助于道展博士整理完成】
 

邀请函 | 第32个世界血友病日,一起“上线”为血友病家庭加油

Dandy 发表了文章 • 36 个评论 • 374 次浏览 • 2020-04-17 13:08 • 来自相关话题

  “与友相伴”的人生, 会有很多特殊的第一次, 有些是苦涩的…   第一次长牙时,我的整个脸都淤青起来。紧急送到医院后被确诊是血友病,而那时年纪尚小的我 ...查看全部
 
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“与友相伴”的人生,
会有很多特殊的第一次,
有些是苦涩的…  
第一次长牙时,我的整个脸都淤青起来。紧急送到医院后被确诊是血友病,而那时年纪尚小的我只是因为疼痛而本能地一直大哭…  

第一次没参加体育课的那天,我回家后背着妈妈爸爸偷偷哭过,觉得为什么同学们都可以在阳光下奔跑,而我却只能待在教室里。
 
也有一些,
混合着甜蜜希望——  
 
第一次见到他,是在三年前的一次血友病患者活动上。我们相爱了,并且力排众议领了证。生活依然有很多辛苦,但我始终觉得有他在,就可以坚持下去。  
 
第一次决定人生的理想。从小到大,血友病对我的学习生涯产生了巨大的影响,也让我坚定了从事医学的决心,我要自己探索让血友们能够更好地生活的途径。
 
 
万分之一的概率让我们遇见彼此,相似的命运让我们惺惺相惜。也曾有过忐忑与迷茫,但终会迎来释然与希望。今天,伴随着社会各界的共同努力,伴随着医学科技的日新月异,血友病的诊断和治疗都迎来了极大的进步,“0出血”亦不再是天方夜谭。
 
第32个世界血友病日近在眼前,世界血友病联盟将今年的主题定为“援助+团结”,就是希望号召更多的人从身边做起,给予血友病患者更多理解与关爱,也希望血友病患者们能够守望相助,共渡难关。
 
在此,我们诚挚地邀请您参与4月17日由北京血友之家罕见病关爱中心主办,罗氏制药中国支持的第二届“舒写未来,乐享自由”血友病疾病公众教育活动发布会,为血友病患者发声、让那些坚持与期许被更多人听到。
 
  
↓ 扫描下方海报二维码,即可参与 
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本次活动将通过线上发布会的创新形式,让参与者与血友病领域的权威专家、各位病友及家属、各界爱心人士“云相聚”,并通过虚拟演播室、动画形象主持与创意视频等新颖的交互方式,实现“足不出户、身临其境”。
 
不仅如此,本次发布会还有不容错过的几大亮点:
 
亮点1
血友专家智囊团初集结!
来自不同领域的权威大咖们将变身“血友专家智囊团”,为血友家庭提供从患者个人到整个家庭、从身到心、从预防治疗到全程管理的一体化指导和全方位呵护。
 
亮点2
中国首部《血友家庭指南》正式发布!
中国首部《血友家庭指南》将于活动当日首发。可别小看它,这是一本集预防治疗、家庭管理、心理辅导于一体的实用口袋书,随时随地为血友病患者及家属提供值得信赖的专业帮助。
 
亮点3
“舒乐橙市”虚拟社区同步上线!
这座专为血友病患儿和家长们打造的自由之城,将用权威的科普、暖心的故事与多彩的活动,让每位橙市访客,都能认识、关注血友病;也让每个与血友病相连的患者与家庭,都能收获与它“友好相处”的信心。
 
希望对大家有所帮助!

喜迎4.17第32个世界血友病日,各地活动小汇总

蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 90 次浏览 • 2020-04-16 02:15 • 来自相关话题

 世界血友病日活动小汇总 第32个世界血友病日近在眼前,世界血友病联盟将今年的主题定为“援助+团结” ,让我们手牵着手,为着我们的幸福未来一起加油! 1. 邀请函 | 第32个世界血友病日,一起“上线”为血友病家庭加油 ...查看全部
 世界血友病日活动小汇总
第32个世界血友病日近在眼前,世界血友病联盟将今年的主题定为“援助+团结” ,让我们手牵着手,为着我们的幸福未来一起加油!

1. 邀请函 | 第32个世界血友病日,一起“上线”为血友病家庭加油
(血友之家与罗氏制药中国)
具体内容见链接:
http://www.xueyou.org/news_b_read.aspx?id=1707
2. 蚂蚁菜-血友小联欢直播活动第2次系列活动①部分
 时间:2020年4月18日星期六早上10点开始(10点半左右会与攀西病友现场联线)
 暂定腾讯会议平台,链接届时会提前在各群及网上发布
 
3. 攀西血友联欢(上海莱士)
 时间:2020年4月18日星期六早上10点开始(10点半与蚂蚁菜联线)
 地点:西昌市邛海(农家乐)
 
4. “援助+团结”无偿献血联合倡议书
https://tieba.baidu.com/p/6618064632
各地血友公益组织
 

2020年3月29日蚂蚁菜-血友联欢直播节目

蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 366 次浏览 • 2020-04-03 22:06 • 来自相关话题

【为宣传积极的人生态度  蚂蚁菜收集血友素材做了一个-血友联欢直播节目  现整理放于此处,供更多节目观看】  时间:2020年3月29日 星期天 晚20:00起,纯节目总时长大约半小时  平台:微信直播 【号召更多 的血友和 ...查看全部
【为宣传积极的人生态度  蚂蚁菜收集血友素材做了一个-血友联欢直播节目  现整理放于此处,供更多节目观看】 
时间:2020年3月29日 星期天 晚20:00起,纯节目总时长大约半小时 
平台:微信直播
【号召更多 的血友和家属向我投稿,形式不限,时间最好在5分钟以内。能宣传血友的正能量即可。让我们一起加油!】

  •  
  • 节目单

1、奔波的小笼包+前进的刘哥(湖北、江西) (3分钟)   

2、病友 三连唱(浙江、北京、内蒙)   (4分钟)

 jam-吉它演唱-《花海》片段   冉冉-歌曲-《辞九门回忆》片段 塞外閒人-歌曲-《怀念青春》片段

3、南方工业-健身示范 (山东)    (2分钟)

4、jackieguo-新加坡景观(新加坡)   (3分钟)

5、新加坡生活景观+四九爸爸-翻唱《旅游》(新加坡+天津)  (4分钟)

6、牧子澄-诗朗诵赞美母亲(牧子澄、冉冉、宁宇妈、蚂蚁菜提供照片) (6分钟)

7、小涛-高难度自我打针 (四川)    (5分钟)

8、无奈的人生-西昌风光 (四川西昌)  (2分钟)  

9、励志歌曲《try》         (6分钟)

  •  

开场: 小时候无数次想过,自已要是没病该有多好。那么我一定要走遍千山万水。唉,因为血友病,又缺医少药,我的梦想理所当然地破灭了。但是呢,生活真是妙不可言,虽然我无法走遍千山万水,我的朋友们却真地是遍布天下。
  •  

血友病是一个可怕的疾病,我们这些上了年纪的病友们尤其痛苦。曾经的我们对血友病一无所知,即不知道得的是什么病,千辛万苦确诊了又无药可医,因此许多病友陷入绝望之中。但是我们当中,一直有许多令人敬佩的病友,他们以身作则,告诉我们,有病没什么,文化低,没什么,我们一样能有精彩的人生。

 

小笼包从事承包电力的工作,因此走南闯北,几乎走遍了中国,工作辛苦,经常奔波在路上。血友身体差,需要经常输液,为了省时间,他就在车上打针。抢工期还经常在山上一干就是通宵,偏远地区没有车子就只能乘坐拖拉机。他认为生活全在我们自已手上

江西刘哥是血友病吧的小吧主,也是《血友病不可怕》的作者。他的血友知识比我丰富许多,为了科谱血友病可以说是呕心沥血。

 我把他们的视频合在一起,希望大家能体会到我们血友永远向前,永不放弃的精神
  •  
 请看

Jam从2009年开始创立乐手之家,现在从事的是乐器零售批发以及培训的工作

冉冉是血友病吧的小吧主,虽然年轻也非常热心。

塞外閒人,内蒙古人,爱好读书,写作,品茶,偶尔唱歌。他也是 “蚂蚁菜的朋友”群的管理员,一直在帮助我做血友病经验整理工作

因为唱歌的有点儿多,为了避免节目的单调性和节约时间,只好把他们三个的剪在一起,我缺乏艺术细胞,效果太差,还请大家海涵哟。^o^请听

Jam-吉它演唱-《花海》片段   冉冉-歌曲-《辞九门回忆》片段 郑远-歌曲-《怀念青春》片段

 
  •  

南方工业是一位健身达人,在淘宝上开店卖玩具配件。

他的健身经历十分传奇,当初为了把腿压直,他父亲甚至自造了一个小型液压机来压关节,听他讲的时候我真是泪中藏笑,泪是因为只有我们血友才知道这有多痛苦需要多大的毅力,笑是因为他成功了。

他这一身的健子肉真是令我羡慕妒忌恨,哈哈……但是大家千万要注意,健身必须要有因子配合,要注意循序渐进,力度适当,切不可盲目加量引起出血。请看

jackieguo是一位从事IT职业,六十年代出生的老大哥,在当初国内还没有报销政策的时候,通过自已的努力出了国,改变了自已的命运。

四九爸爸是一位小病友的爸爸,他的歌声非常棒,可惜为了压缩时间我只选了一首,以后如果这个联欢继续开办下去,我会继续给大家展现他美妙的歌声。

  让我们伴着四九爸爸的歌声一起来欣赏新加坡的美丽景观吧。

牧子澄,有声小说播讲人,擅长有声小说播讲和声音表演,有声作品《勾魂儿》《大疫》《法医主任》《斗罗大陆外传》儿童小说《大漠寻星人》《汤姆猫和他的朋友们》,蜻蜓FM,喜马拉雅,懒人听书搜名字都可以找到,是咱们甲型的兄弟。

 

我会永远铭记,当年缺医少药,多少个痛苦的夜晚是母亲抱着我痛哭伴我熬过;我会永远铭记,母亲鼓励我读书,告诉我“知识性命命运”,让我咬牙坚持把书读完;我会永远铭记,无微不至地照顾我,让母亲呕心沥血,满头白发……我要努力地生活,为了母亲,为了爱我的所有人!

请听

 小涛从事芒果等种植工作,另外在淘宝上兼职客服。他的扎针技术可是一绝,能够在手指上准确地扎进纤细的血管,一天一根,五个手指换着扎,能够有效地缓解血管。许多病友都痛苦于血管难找,难扎,可一定要好好向他学学。

请学习

无奈的人生是咱们当中情况比较困难的一位血友,双腿很早就失去了行走的能力,左手又因为神经受到压迫彻底瘫痪,还因为意外盲了一只眼睛。但这并没有让他失去对生活的希望,他在家开过小麻将馆,帮家人带孩子,家里可作为民宿。想去西昌美丽景区邛海度假的病友可以找他喔,可以打折。也请大家帮他宣传一下。谢谢

请欣赏

好了,快结束了,我把我非常喜欢的一首歌送给大家。

 歌曲的创作者和演唱者非常令人敬佩,她18岁因为生病完全失去了听力,但对演唱的喜爱让她不放弃,她花了十年训练自已用肌肉感受乐曲的震动,终于站在了万众瞩目的舞台上面一展动听的歌喉。 纯英文版的请听


 【结束语】
 兄弟姐妹们,谁也不想得病,不幸得了血友病并不是我们的错,更不代表我们的未来就是绝望。我希望这次小联欢能展现出我们对生活的积极态度,一切未有定数,未来在我们手中!
让我们继续为了美好的未来加油吧!
谢谢大家!

            蚂蚁菜
            2020年3月29日星期日
【号召更多 的血友和家属向我投稿,形式不限,时间最好在5分钟以内。能宣传血友的正能量即可。让我们一起加油!】

血管性血友病患者请进

蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 163 次浏览 • 2020-01-03 16:36 • 来自相关话题

理论上血管性血友病人数比血友病甲乙人数多得多, 但国内现实能联系得上的才一两百人, 因此请血管性血友病的患者关注 血管性血友病 公众号。 并加群主 QQ 601341186 或加微信 zy601341186 让群 ...查看全部
理论上血管性血友病人数比血友病甲乙人数多得多,
但国内现实能联系得上的才一两百人,
因此请血管性血友病的患者关注 血管性血友病 公众号。
并加群主 QQ 601341186 或加微信 zy601341186
让群主拉你进vwf交流群”
谢谢!
 
另请一些其他血友病病友注意,如果你输8因子感觉有效果,但效果不是特别好,除了有可能产生抗体,也有可能你是缺乏vwf,是血管性血友病被误诊成血友病甲了。

出国带药问答整理

蚂蚁菜 发表了文章 • 1 个评论 • 307 次浏览 • 2019-12-18 10:08 • 来自相关话题

 出国带药问答整理 【个人经验,仅供参考】 Conway:问一下有过出国经历的病友,飞机上带药好带吗?望知道的回复一下,急。   ==== It老兵:没问题,最好带上医生证明。 Conwa ...查看全部
 出国带药问答整理
【个人经验,仅供参考】

  • Conway:问一下有过出国经历的病友,飞机上带药好带吗?望知道的回复一下,急。

 
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It老兵:没问题,最好带上医生证明。
Conway:谢谢回复。刚问过海关,我们这可以,就是不知道那边可不可以,忘了问注射器和输液的能不能带。
It老兵:入关一般偶尔抽查,放轻松入关,即使遇到抽查自用药也没事。都没问题,大于100ml的液体随身带的话,如果出关时能过就行,也可以把液体托运。
Conway:打算去加拿大留学,药带的多,不知道能不能过,快递不行。
应该没问题,多加小心。
Alex Twprince:北美的学生都有保险,留学生比照当地国人,血友病患用药,是当地卫生局提供的,直接用学生保险支付因子。至少美国是这样,我朋友30年前到美国读博士,因子就是这样处理的。恭喜你,可申请出图留学,这代表你将接受几乎是不需要花钱,而得到目前最新的因子治疗。
Conway:不是啊,学校的保险不包括这种病,待够一年以后才可以加入当地医保。
Conway:回复Alex Twpince:加拿大留学生保险规定在原籍国内发现的疾病到加拿大是不报销的。
Alex Twprince:我朋友去美国读书的医疗确定没花钱,且一入境没几天,卫生单位就亲访告知医疗方式。有一些国家,都是如此制度,Hemophilia(血友病)在很多国家都是专法补助,与一般疾病的医保规定是不同的。我建议你再详细问问,加拿大如此先进,应很人道的。
====
 
====
Ilvxe:入关一般不查,反正我几次都是出关检查,入关没有检查。建议先了解一下这些东西用英文怎么说,不要到时一问就懵了。
Conway:注射器和针管你也是带过去的吗?
Ilvxe:回复Conway:肯定带啊,不然你还想在外面买吗。我去药店问过,碰到一个华裔,大概意思需要医生的处方才可以买注射器。
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S13554390822:可以带,提前跟海关或者机场方面沟通。说明情况或者带上病例。
只是去加拿大的话,比较冷。那边华裔还是蛮多找一家诊所打也方便。
====
 
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贴吧用户_Q879U…:托运可以输液器注射药品都可以带,如果实在检查解释一下就可以了,去国外可以下载个谷歌翻译器挺好用的。
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Alex Twprince:因子与注射针具及注射用生理信盐水都可带出入境。我已带进带出分从上海、南京与厦门等入境。香港、澳门、韩国、日本、泰国、美国、澳洲、新加坡……我都带进出过,只会偶被检查,从没被拒绝过。
Conway:哦哦,你因子一次带过最多的量是多少?
Alex Twprince:放心,你再怎么带,只要是合理的自已用量,海关都不会管的。我带的量算多的,因为我有抗体,只能打7,且单次出血一天至少需要补充到270,7因子一次的用量就要21瓶(1瓶50KIU),一般我出国都会带42瓶,从没被挡过。
Conway:我目前在预防,乙型用药比甲型要多。我走的时候估计要带百十来瓶。
Alex Twprince:7因子的标准疗程一日要补到270,至少连打三日,若碰到稍严重点的,要连打四日。我最严重曾经每间隔2小时打90,连续打2天。因出国实在不想带太多,所以只备2天的药。甲型有抗体做绕径治疗,7因子的用药很大的。
你的医生能开百多瓶给你,你只需请他开张英文医嘱令,进出海关主动申报就没事了。但很大的机会会在后台你的行李会被海关自行打开,看看就帮你塞回去。药是不会少,但锁可能被撬坏。
Conway:问学校和教育局说的是血友病不报销所以只能靠自已带药或寄药了。
Alex Twprince:你带那么多,又无法控制低漫,会影响因子。
====
 
====
北斗星的宿命:带是能带,就是因子不放冰箱会失效吧。
====
 
【小结】
1、出国带药出境、入境一般没问题,注射器、输入药品都可以带。
2、需要医生开好相关证明
3、注意保温,建议药箱内放冰块
4、检查时箱子会被打开,有可能会撬坏锁。
5、实在不行可以托运。

 
【来源:血友病吧】
【整理:蚂蚁菜】
2019年12月18日星期三

  返回血友病经验整理 目录

血友病经验整理——出血——慢性血友病性关节病

蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 228 次浏览 • 2019-12-13 12:04 • 来自相关话题

血友病经验整理——出血——慢性血友病性关节病           ——蚂蚁菜 【医疗相关事关重大,部分的病友个体经验未必适用所有人。因此我们的血友病经验汇总仅供参考——如遇不适请及时到正规医院就医】   【慢性血 ...查看全部
血友病经验整理——出血——慢性血友病性关节病
          ——蚂蚁菜

【医疗相关事关重大,部分的病友个体经验未必适用所有人。因此我们的血友病经验汇总仅供参考——如遇不适请及时到正规医院就医】
 
【慢性血友病性关节病】
 根据出血的严重程度和治疗情况,从10~20岁以内甚至更早便开始发生慢性血友病性骨关节病。
 
【原因】
它是由于持续性慢性滑膜炎和反复关节血肿导致关节软骨发生不可逆性损害而引起的。
 
【症状】
晚期软骨消失,进展性关节炎伴有软组织挛缩,肌肉萎缩和角度畸形。
由于滑膜和关节囊的进展性纤维化,晚期慢性关节病很少出现肿胀。
屈肌挛缩引起显著的功能丧失,不能活动。
疼痛可以有,也可以没有。
慢性血友病性关节病根据不同的病期,有着不同的放射学特征。
早期改变显示为软组织肿胀,骨骺过度生长和骨质疏松。
软骨腔狭窄可以很轻,也可以完全消失。
可以发展为骨损害和软骨下骨囊肿,引起关节骨表面不规则,导致角度畸形。
可以出现纤维性/骨性强直。
 
★【治疗】
治疗的目的是改善关节功能和减轻疼痛。慢性血友病性关节病选择治疗方法有赖于疾病的状况和阶段、病人的症状以及治疗条件及资料。
指导下的物理治疗是这一病期的重要治疗部分。
物理治疗过程中如果反复出血,有必要行因子替代治疗。疼痛可以用适当的止痛药来控制。
尽可能避免使用镇静剂。
NSAIDs (某些COX-2抑制剂)可以用来减轻关节痛。
 
【保守的治疗技术包括】
连续管型石膏法( serial casting)有助于矫正畸形;
支具( bracing)和鞋内矫形器(orthotics)有助于控制不稳定关节的疼痛。

如果这些保守措施不能有效地减轻疼痛和改善功能,可以考虑外科干预。
外科手术前必须要能够得到足够的资源,包括充足的因子浓缩物。
根据需要的矫正情况,外科手术可以包括:
  • ①放射性核素滑膜矫形; 【目前国内基本停用,但有医生找到了替代材料】
  • ①治疗挛缩的关节外软组织松解;
  • ③用关节镜松解关节内粘连和矫正撞击;
  • ④切除桡骨头同时切除肘关节滑膜;
  • ⑤截骨矫正角度畸形;
  • ⑥涉及到大关节(膝,髋,肩)的严重病变,需要关节替代弥补治疗;
  • ⑦踝关节固定术可以显著减轻疼痛和矫正畸形,明显地增强其功能
  •  

★【病友个人经验】
1、 谈血友病关节的个人经验 作者:蚂蚁菜

2、家庭处理关节僵硬的方法 作者:刘瑜
3、关于刘哥用醋对膝盖(或其他关节)热敷法,用了八个月,我好了! 作者:980497114

 
【感谢】
1、世界血友病联盟
2、血友之家
3、血友病吧
4、七色堇罕见病联盟
 
【参与人员】
蚂蚁菜
 
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