创纪录|基因治疗uniQure宣布达成超20亿美元产品对外授权协议!

创纪录|基因治疗uniQure宣布达成超20亿美元产品对外授权协议!
文章转自  医药合作投融资联盟  2020.6.25
CSL Behring获得开发和商业化uniQure的B型血友病差异化基因候选疗法的全球独家权利
uniQure有资格获得超过20亿美元的资金,其中包括4.5亿美元的前期现金,16亿美元的里程碑付款以及双位数特许权使用费占净销售额的百分比低至20%
该协议利用CSL Behring的全球血液学功能和基础设施来惠及全球B型血友病患者
该交易有望使uniQure从战略上扩展和加速管线和平台
2020年6月24日,全球领先的基因治疗公司uniQure NV(NASDAQ:QURE)致力于为有严重医疗需求的患者提供转化疗法,宣布与CSL Behring签订了许可协议,为CSL Behring提供uniQure对B型血友病患者的基因治疗产品etranacogene dezaparvovec的全球独家权利。Etranacogene dezaparvovec由AAV5病毒载体组成,该载体带有一个基因盒,该盒带有受专利保护的Padua IX变体(FIX-Padua)。根据协议条款,uniQure将获得4.5亿美元的前期现金付款,并有资格根据监管和商业里程碑获得最高16亿美元的付款。uniQure也将有资格获得分层两位数的特许权使用费,最高可达合作产生的产品净销售额的20%。
 

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这项合作利用了CSL Behring在血液学领域的强大全球影响力和商业基础设施,从而加速了Etranacogene dezaparvovec对全球B型血友病患者的可及性。
uniQure首席执行官Matt Kapusta表示:“我们很高兴与CSL Behring达成这项商业化和许可协议,CSL Behring是具有全球影响力和数十年血友病专业知识的理想商业伙伴。” “我们相信,通过这种安排,我们处于理想的位置,可以将我们的创新基因疗法尽快地提供给全球最大的B型血友病患者。”
“这项交易代表了etranacogene dezaparvovec开发的一个重要里程碑,一旦完成,我们预计它将为uniQure提供大量财务资源,以推动和扩展我们的基因治疗候选药物渠道,并以AMT-130锚定亨廷顿氏病,以及进一步投资于我们领先的基因疗法制造和技术平台,以支持产品线增长。”
作为CSL Limited(ASX:CSL; USOTC:CSLLY)的公司,CSL Behring是全球生物治疗领域的领导者,为罕见和严重疾病的患者提供救生药物。作为治疗出血性疾病的全球领导者,CSL Behring为血友病患者社区提供创新服务已有30多年了。该公司报告称,2019年与血友病相关的药物销售额超过10亿美元。
CSL首席执行官兼董事总经理Paul Perreault表示:“我们对B型血友病患者的愿景是提供转化治疗范例,帮助他们摆脱这种疾病的终生负担。” “经过三十多年为全球出血性疾病社区提供拯救生命的创新,我们已做好充分准备,可以最大程度地利用这种疗法。一旦获得批准,我们相信这种下一代疗法将与我们现有的同类最佳血友病B产品组合高度互补,并提供替代的同类最佳治疗选择。”

 

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根据该协议的条款,uniQure将负责完成HOPE-B关键性研究,制造过程验证以及Etranagenegene dezaparvovec的制造供应,直到这些能力转移给CSL Behring。uniQure根据协议进行的临床开发和监管活动将由CSL Behring偿还。CSL Behring将负责法规提交和Etranagenegene dezaparvovec的商业化。
 

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