患者基因突变位点不一样，基因治疗如何解决这个问题呢？

目前的基因疗法有两种思路。
 
一种是把正常的基因整个传递到细胞内。这种情况下不管患者的突变是怎样的都没可以关系，因为不涉及到通过基因编辑修复原来的突变位点。
比方说粘多糖症的RGX-111, RGX-121, ABO-101, ABO-102, SB-318, SB-913等属于这一类。
 
第二种是针对原有的突变位点通过基因编辑手段进行修复。这种情况下，药企一般会选择患者群中最普遍的突变位点入手设计针对性的药物了。
比方说治疗Exonics正在开发的针对DMD的基因编辑药物就只适用于第50个外显子缺失的患者人群。