粘脂病和粘多糖症很接近，不过症状会轻一些，一般没有智力问题，视力影响也不大。主要症状是骨骼，还可能包括轻度失聪，心脏杂音，疝气，呼吸道问题等。  据我了解，目前并没有药物。只有一些对症处理措施，比如说，通过手术矫正骨骼发育问题。有些科学家在研究帕米膦酸，初步证据表明有一定效果，不过还需要更大规模的研究来证明。  

听你描述，一型，二型，四型，六型和七型都有可能。最好能把基因检测报告给我看一下，或者致病基因知道也行。   十二岁的话已经不适合干细胞移植了，如果有条件可以考虑酶替代疗法，上面提到的这几型都已经有酶替代疗法药物，国内的话似乎二型和四型的酶替代疗法已经或者正在进入中国市场。不过我要提醒的是价格非常昂贵，而且并不能治愈。其他的手段主要是对症措施，比如说骨骼矫正手术。

粘多糖4型A已经有酶替代疗法了。叫VIMIZIM，据悉应该很快进入中国市场。只不过价格会非常高。希望医保能跟进吧。 https://www.vimizim.com/   干细胞移植也可以考虑，不过效果如何尚无定论。你可以多向其他病友咨询移植的经验，国内有几家医院做粘多糖症的干细胞移植已经很多了，经验比较丰富。   确诊是根据症状，生理指标和基因测序三项来确定的。

首先，你可以看看这个网站，是患者组织的评价，应该比较客观。https://alsnewstoday.com/nurown/   我个人的看法是既然在前面三个临床试验之后，他们还能开展三期临床试验，说明前面的结果是比较积极正面的，否则投资人不会愿意继续进行，fda也不会批准三期临床试验。   但是，我需要提醒各位病友的是，不要期望太高，因为als等罕见病是很难治疗的疾病。最终的攻克肯定需要好几代药物的迭代和提升。现在这些药物只要有一定效果就能进入临床试验，甚至上市。‘治愈’现阶段是不可能的，以后看到这两个字也要保持警惕，有可能是媒体的夸大报道或者不良药企的虚假宣传。