DMD有什么治疗方案？

目前dmd没有治愈手段，患者需要一些对症措施，比如说理疗和运动以维持肌肉活动能力。有些患者需要手术以避免脊柱侧弯。皮质类固醇（如去氢可的松以及地夫可特）可以延缓肌肉萎缩速度，平均可以推迟截肢时间2到3年。
 
2016年，Exondys 51被美国fda批准用于治疗第51号外显子跳跃的dmd患者。2017年，Emflaza被批准用于治疗5岁以上的dmd患者。
 
目前有多达6种基因治疗方案在临床试验阶段，包括NCT03375164, NCT02704325, NCT03368742, d3990, NCT03333590 和 PF-06939926。而且预计Exonics会于2020年开展基因编辑的临床试验，具体请参考：
dmd基因编辑临床试验何时开始？