遗传性脊髓小脑共济失调有治疗方案吗？
女儿19岁，患有遗传性脊髓小脑共济失调三型SCA3,将近五年，病情发展太快了，独自站立都很困难了，目前对这个病的研究现状如何？基因疗法对这个病有没有治愈的可能？目前应该采取怎样的办法能让病情有所控制？心情迫切，谢谢。
干细胞疗法和基因疗法大概要等待多久才能用于患者身上？利鲁唑这个药对sca3有没有帮助？
干细胞疗法和基因疗法大概要等待多久才能用于患者身上？利鲁唑这个药对sca3有没有帮助？
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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: 卡西法
目前这方面的研究还是很多的，全世界范围内已经有多大108项临床试验在开展中，包括干细胞移植和各种小分子药物。
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=%22spinocerebellar+ataxia+type+3%22+OR+%22Spinocerebellar+Ataxias%22undefinedSearch=Applyundefinedrecrs=bundefinedrecrs=aundefinedrecrs=fundefinedrecrs=dundefinedrecrs=eundefinedage_v=undefinedgndr=undefinedtype=undefinedrslt=
关于如何控制症状，美国专家发布的指南里有如下描述
原文链接于此：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1196/
由于我的研究领域不是脊髓小脑共济失调，未免错漏就不便帮忙翻译了，你可以尝试自己寻求翻译后再咨询专业医生。
现在没有足够的证据显示利鲁唑有效，不过的确有人在做这方面的研究。好像还没有这方面的基因治疗临床试验。技术上而言，干细胞移植国内早就可以做了，只是不确定效果会怎样，国外的干细胞移植临床试验也是想测试到底对sca3是否有效。