PKU治疗方案了解

可否详细介绍一下PGE。GMP 和1618 比如治疗原理 是口服还是针剂 有无副作用 并且如果临床您最推荐哪种药物治疗 谢谢
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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发

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gmp 和1618都是口服药物。
 
gmp属于饮食疗法,需要长期坚持该食谱。在已经进行的临床试验中并没有发现明显副作用。据说gmp比常规的饮食疗法味道更好,更方便患者坚持下去。gmp实际上就是基本不含有苯丙氨酸的一种食物。
 
1618 是一种可以降解苯丙氨酸的药物,目前还在临床试验阶段,所以有效性和安全性还不确定。

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