请问欧阳博士,brainstorm的nurown的问题。

 
你好,欧阳博士,我父亲罹患ALS,我比较关心ALS的进展。
已经关注brainstorm公司的nurown一年多了,平时只能在其官网上查询下信息,很想了解一下这个药3期实验的效果到底好不好,医药界对这个产品期望高不高,到底能不能治疗ALS,是能控制呢?还是能治愈。
我们在各个ALS患者群里也有很多人在讨论这个,很多病友对这个药的期望也很高,一说这个也很兴奋的等待解冻。 
希望远在美国的欧阳博士能帮我们广大ALS病友提供一下有关这个药品的最新真实信息。感激不尽! 
  
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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发

赞同来自: 卡西法 昆吾

首先,你可以看看这个网站,是患者组织的评价,应该比较客观。https://alsnewstoday.com/nurown/
 
我个人的看法是既然在前面三个临床试验之后,他们还能开展三期临床试验,说明前面的结果是比较积极正面的,否则投资人不会愿意继续进行,fda也不会批准三期临床试验。
 
但是,我需要提醒各位病友的是,不要期望太高,因为als等罕见病是很难治疗的疾病。最终的攻克肯定需要好几代药物的迭代和提升。现在这些药物只要有一定效果就能进入临床试验,甚至上市。‘治愈’现阶段是不可能的,以后看到这两个字也要保持警惕,有可能是媒体的夸大报道或者不良药企的虚假宣传。

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