请问有了解粘多糖贮积症4型的嘛？这个病有没有治疗方法？怎么样算确诊呢？基因检测报告准确吗？

2019-05-23 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    赞同来自: 卡西法 、蚂蚁菜

    粘多糖4型A已经有酶替代疗法了。叫VIMIZIM，据悉应该很快进入中国市场。只不过价格会非常高。希望医保能跟进吧。
    https://www.vimizim.com/
     
    干细胞移植也可以考虑，不过效果如何尚无定论。你可以多向其他病友咨询移植的经验，国内有几家医院做粘多糖症的干细胞移植已经很多了，经验比较丰富。
     
    确诊是根据症状，生理指标和基因测序三项来确定的。
    2019-05-24 2 1
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