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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: 卡西法 、松涛 、陆
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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: 卡西法 、松涛 、陆
酶替代疗法有SOBI的SOBI003。
基因疗法有Abeona的ABO102, 以及Lysogene的SAF301。
这些临床试验的招募信息在这里。
sobi003: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03423186
abo-102: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02716246
saf-301的3期临床试验还在筹备中，应该近期会开始招募。