粘多糖二型孩子智力已经受损,如基因疗法上市,可以改善智力吗?

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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发

赞同来自: 卡西法

您好,粘多糖二型目前有两款基因疗法药物(SB-913和RGX-121)在临床实验阶段。我参与了SB-913的研发,在动物实验中,我们的确发现接受治疗的小鼠智力(记忆力和学习能力)上有提升,具体到人身上会怎样还需要临床实验验证。需要提醒的是,即使是基因治疗,已经发生的症状也很难逆转。

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