粘多糖二型孩子智力已经受损，如基因疗法上市，可以改善智力吗？

2018-10-18 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    赞同来自: 卡西法

    您好，粘多糖二型目前有两款基因疗法药物（SB-913和RGX-121）在临床实验阶段。我参与了SB-913的研发，在动物实验中，我们的确发现接受治疗的小鼠智力（记忆力和学习能力）上有提升，具体到人身上会怎样还需要临床实验验证。需要提醒的是，即使是基因治疗，已经发生的症状也很难逆转。
    2018-10-18 1 0
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