粘多糖一型的基因疗法

你好，欧博，想请教一下关于粘多糖一型的基因疗法。目前RGX−111，ABO−101，SB-318都是针对一型的基因治疗吗？这几种疗法有什么不同抑或是方法类似？能预估上市时间吗？
2018-12-14 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    赞同来自: 卡西法

    RGX-111和SB-318是一型，ABO-101是三型的。
    RGX-111是从大脑皮层注射，使用的是非基因编辑的常规基因疗法手段。
    SB-318是静脉注射，使用的是基因编辑手段。
    一切顺利的话，也要至少5年后才能上市，能不能进入中国也是未知数。
    2018-12-17 1 0
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