粘多糖三C科研到什么进度了？

女儿2010出生，刚诊断的粘多糖三C，请问现在科研到什么进度？有哪些机构在研究？我们能否参与相关试药？
2018-11-13 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    赞同来自: 卡西法

    很遗憾，虽然MPS IIIA和B都已经有很多研究了，C由于患者人数很少，研究相对来说少很多。现在还没有在临床试验阶段的药物，因此没有试药机会。
     
    英国曼彻斯特大学的Brian Bigger教授在开展MPS IIIC的基因治疗研究，不过现在还在动物实验阶段。
     
    https://www.research.manchester.ac.uk/portal/brian.bigger.html
     
    美国的Phoenix公司也在开展小分子药物方面的研究。
    http://www.phoenixnestbiotech.com/  
    2018-11-13 1 0
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