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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: 昆吾 、蚂蚁菜 、陆 、缘分 、卡西法
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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
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但并不是针对CRB1基因突变的。不过，这也说明视网膜色素变性属于最容易治疗的一类遗传病。
我查了下，目前也没有相关的基因疗法临床试验。不过，已经有相关的动物实验在进行中了。比如下面这篇最新的文章。
https://link.springer.com/protocol/10.1007%2F978-1-4939-7522-8_10
乐观地想，应该几年内会有药物上市。