科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知

默认分类七色 堇 发表了文章 • 0 个评论 • 64 次浏览 • 2020-10-21 21:46 • 来自相关话题

科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知 科技部 七色堇罕见病  科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知 国科发基〔2020〕251号   卫生健康委:   国家重点实验室是国家组织开展基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科技... ...查看全部

协和医院多了个国家重点实验室,专门对付疑难重症罕见病

医院啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 1 个评论 • 505 次浏览 • 2020-10-21 10:41 • 来自相关话题

日前科技部发出通知,批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室。实验室的主管部门是卫生健康委,依托单位是中国医学科学院北京协和医院。 科技部介绍,国家重点实验室是国家组织开展基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科技人才、开展高水平学术交流、具备先进科研装备的重... ...查看全部

罕见病药物售价过高背后的原因分析

药品啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 1 个评论 • 84 次浏览 • 2020-10-20 15:13 • 来自相关话题

罕见病药品是针对罹患罕见病的群体而研发的药物,根据欧洲药品管理局(EMA)的调查显示,全球约不到5:10000的人患有罕见病,在欧盟成员国中大概有250,000,美国约200,000。罕见病药品的研发水平远落后于常见类疾病。相比于常见疾病的药物而言,由于罕见病... ...查看全部

罕见病新药!欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准Libmeldy疗法用于治疗早发型异染性脑白质营养不良(Early-Onset MLD)

药品啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 78 次浏览 • 2020-10-20 11:27 • 来自相关话题

First therapy recommended for full marketing authorization in the EU for eligible patients with confirmed diagnosis of late infant... ...查看全部

找寻同病种的你

默认分类昆舞 回复了问题 • 2 人关注 • 7 个回复 • 168 次浏览 • 2020-10-20 10:17 • 来自相关话题

为罕见病患者带来希望,上海信致医药科技有限公司落户闵行梅陇

医院啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 2 个评论 • 479 次浏览 • 2020-10-19 08:03 • 来自相关话题

10月18日,上海信致医药科技有限公司在华东理工大学国家大学科技园梅陇基地举行“执信念,致未来”开业庆典。依托强大的创始人团队和生物技术领域核心关键技术,以及华东理工大学在制药工程、生物工程等学科上的优势,信致医药将致力于基因治疗药物产业化研发和临床应用,产品... ...查看全部

罕见病新药!欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准RNAi药物lumasiran用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)

药品啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 53 次浏览 • 2020-10-18 12:09 • 来自相关话题

近日,Alnylam公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准RNAi药物lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。欧盟委员会(EC)预计在2020年第四季度做出最终审查决定。如果获得批准... ...查看全部

罕见病组织(NORD)峰会:FDA官员披露多项孤儿药监管最新进展

基因相关啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 62 次浏览 • 2020-10-17 23:18 • 来自相关话题

在10月8日的峰会主旨演讲中,FDA局长Stephen Hahn医生介绍,截至今年7月,FDA已批准51种罕见病适应症;同时披露向FDA孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development,OOPD)提出的孤儿药认定... ...查看全部

惠州神经遗传/罕见病咨询分中心揭牌

基因相关啵啵_Billy Fung 发表了文章 • 0 个评论 • 41 次浏览 • 2020-10-17 10:07 • 来自相关话题

10月16日下午,惠州市中心人民医院神经内科举行“神经遗传/罕见病咨询中心惠州分中心”的揭牌仪式,由中山大学附属第一医院(东院)黄海威副院长与惠州市中心人民医院袁霞院长共同主持,据悉,该院也成为惠州地区唯一获此荣誉的单位。 惠州分中心的成立,将借助中心协作平台... ...查看全部

博雅辑因完成4.5亿元B轮融资,将继续推进基因编辑技术临床转化

基因相关昆舞 发表了文章 • 0 个评论 • 41 次浏览 • 2020-10-15 17:16 • 来自相关话题

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2020年10月13日,博雅辑因,一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业,宣布顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。本轮融资由三正健康投资领投,红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投,公司... ...查看全部