欧阳笠

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遗传学博士,罕见病科普,药物研发

生物/制药/医疗器械

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据我所知,应该不会从中国招募患者,原因比较复杂。伦理学,经济因素,实际操作因素都有。 ultragenyx应该会考虑在中国上市,但困难也是显而易见的。在美国一款基因疗法基本100万美元以上,一些医保公司正在尝试新的支付方式。目前国内的大环境对许多更便宜的药物都...

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视患者情况而定,有的患者并不需要长期注射,有的则需要。这种抗排异抑制剂一般有较强副作用,会降低患者免疫系统活力,因此需要尤其注意卫生以防收到病原体侵害。

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很遗憾,国外也没有治疗方案。这一疾病过于罕见,2013年才发现,研究非常少。

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目前只有干细胞移植一种手段,在明尼苏达大学有一些先例表明对心肌功能有一些提升,但智力发育提升不大。   目前似乎也没有其他正在研发中的药物。

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[size=14]由于国内药物的缺乏,目前国内粘多糖症患者所能接触到唯一治疗手段就是造血干细胞移植。国内也有几家医院对此经验比较丰富,的确是值得患者和家人仔细考虑的。总的来说,移植是越早进行越好,主要是因为疾病已经造成的组织和器官病变是很难逆转的。但是由于相关...

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qsj123 坤 王小硕在改变 缘分 酷露泉龙

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Cathy_64 梦里不知身是客。 思想者 时光静好你若安好便是晴天 明天更美好

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