药物

药物

视网膜色素变性现在有药吗

药品audrey 回复了问题 • 2 人关注 • 2 个回复 • 498 次浏览 • 2021-08-09 13:51 • 来自相关话题

先天性糖基化障碍1a型预后怎样?国际上最新的治疗方法发展到什么阶段了,未来多久可以有特效药?

罕见病松间 回复了问题 • 4 人关注 • 4 个回复 • 708 次浏览 • 2021-07-09 15:10 • 来自相关话题

FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格

药品倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 845 次浏览 • 2021-03-30 09:17 • 来自相关话题

  Biohaven是一家专注于开发和商业化创新疗法,以改善使人虚弱的神经和神经精神疾病患者生活的生物制药公司,该公司前不久宣布其髓过氧化物酶MPO抑制剂verdiperstat被美国食品和药物管理局FDA授予治疗多系统萎缩(multiplesystem at... ...查看全部

多系统萎缩有没有办法治疗?

回复

罕见病松间 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 549 次浏览 • 2021-05-27 11:55 • 来自相关话题

Stxbp1基因突变的患者有没有新的治疗办法?

回复

罕见病松间 回复了问题 • 0 人关注 • 1 个回复 • 632 次浏览 • 2021-01-05 18:54 • 来自相关话题

【问药】溶酶体贮积症新药Arimoclomol获FDA优先审评资格

药品松间 发表了文章 • 0 个评论 • 443 次浏览 • 2020-09-18 12:40 • 来自相关话题

Arimoclomol是Orphazyme公司开发用于治疗C型尼曼匹克病(NPC)的创新药。NPC是溶酶体贮积疾病中的一种,由NPC基因突变导致。目前,在美国尚没有针对该疾病的疗法获批,在欧洲也仅有一种已批准的药物。    该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分... ...查看全部

罕见病药物应不应该纳入医保?

默认分类 回复了问题 • 9 人关注 • 10 个回复 • 1105 次浏览 • 2019-04-28 20:11 • 来自相关话题

其他国家是如何保证罕见病能用上药的?

回复

默认分类七色堇 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 547 次浏览 • 2018-08-26 05:30 • 来自相关话题

基因编辑是否让罕见病治疗是否变得更容易了?

回复

默认分类七色堇 发起了问题 • 2 人关注 • 0 个回复 • 562 次浏览 • 2018-08-26 05:28 • 来自相关话题

基因治疗有什么不足的地方?

回复

默认分类欧阳笠 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 771 次浏览 • 2018-08-25 22:29 • 来自相关话题

条新动态, 点击查看
欧阳笠

欧阳笠 回答了问题 • 2018-08-23 08:53 • 1 个回复 不感兴趣

基因治疗有什么不足的地方?

赞同来自:

致癌风险罹患SCID的孩子又被成为泡泡男孩,因为他们缺乏免疫力,只能生活在特殊的隔离装置中。 基因治疗的病毒载体有可能插入到并激活人体的原癌基因中去,从而导致癌症。2003年,在一项针对严重复合型免疫缺乏症(SCID)的基因治疗临床试验中,2名受试者于注射后... 显示全部 »
致癌风险罹患SCID的孩子又被成为泡泡男孩,因为他们缺乏免疫力,只能生活在特殊的隔离装置中。 基因治疗的病毒载体有可能插入到并激活人体的原癌基因中去,从而导致癌症。2003年,在一项针对严重复合型免疫缺乏症(SCID)的基因治疗临床试验中,2名受试者于注射后患上了白血病。试验中使用的是逆转录病毒,该病毒会将DNA片段随即插入到人体细胞中,如果刚好激活了原癌基因,便会导致癌症。目前,基因治疗的动物实验中一个重要检测指标即为药物的致癌风险。   免疫反应 基因治疗使用的病毒载体和表达的外源基因都有可能引起免疫反应。1999年在一项宾夕法尼亚大学开展的针对鸟胺酸氨甲基转移酶缺乏症的基因治疗临床试验中,年仅18岁的Jesse Gelsinger死于对基因治疗药物的强免疫反应。Jesse的症状较轻,因此虽然罹患这种罕见遗传病还是靠严格控制饮食活到了18岁。在注射腺病毒载体4天之后,Jesse死于免疫反应导致的器官衰竭和脑死亡。新一代的基因治疗使用的是腺病毒相关病毒(AAV), 免疫原性和安全隐患大幅度降低。不过由于人在生活中经常接触到AAV,多会已经有针对AAV的抗体存在,因此在临床试验时会首先检测对AAV的免疫反应以确保安全性。   基因编辑的脱靶效应 目前基因治疗中涌现出一个新的大类:基因编辑。目前主要有两种基因编辑工具在临床试验阶段。一种是锌指核酸酶(ZFN),一种是大名鼎鼎的CRISPR。基因编辑在基因治疗领域的应用主要是:1)原位修复基因突变; 2)安全港湾(Safe Harbor)插入正确基因。但一个重要的问题是脱靶效应,也就是基因编辑工具在其他位置进行编辑造成一些不必要的DNA修改。如果激活了原癌基因会导致癌症,如果改变了其他重要基因的正常运作也会导致很严重的问题。现在的基因编辑的动物实验一个重要的安全指标就是通过deep sequencing检测脱靶效应。脱靶效应大概可以这么理解:基因编辑工具通过识别某些特殊的DNA序列从而在指定的位置进行修复,但是人类的基因组这么大,从概率学上,同样或者类似的DNA序列完全可能出现在其他基因处。 脱靶效应大概可以这么理解:基因编辑工具通过识别某些特殊的DNA序列从而在指定的位置进行修复,但是人类的基因组这么大,从概率学上,同样或者类似的DNA序列完全可能出现在其他基因处。 生殖细胞DNA被改变 学术上称为germline transmission,主要指基因治疗的载体将DNA片段插入到生殖细胞的DNA中,而这会导致产生的精子或者卵细胞携带同样的插入片段。这也将直接影响到下一代的DNA。即使这些插入片段对人体没有任何影响,在伦理学上也是一大疑问。在基因治疗的研究中通常会重点测试该药物对生殖细胞DNA的影响。但相对前面三点,这一点的重要性相对低一些。   -------------------分割线--------------------- 总结:基因治疗前景广阔,尤其对于治疗单基因遗传病很有希望。虽然目前存在以上所述各种安全隐患,但科研工作者也一直在努力完善和改进。随着技术日趋成熟,在不远的将来,我们或许有希望看到许多疾病被基因治疗治愈。

视网膜色素变性现在有药吗

回复

药品audrey 回复了问题 • 2 人关注 • 2 个回复 • 498 次浏览 • 2021-08-09 13:51 • 来自相关话题

先天性糖基化障碍1a型预后怎样?国际上最新的治疗方法发展到什么阶段了,未来多久可以有特效药?

回复

罕见病松间 回复了问题 • 4 人关注 • 4 个回复 • 708 次浏览 • 2021-07-09 15:10 • 来自相关话题

多系统萎缩有没有办法治疗?

回复

罕见病松间 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 549 次浏览 • 2021-05-27 11:55 • 来自相关话题

Stxbp1基因突变的患者有没有新的治疗办法?

回复

罕见病松间 回复了问题 • 0 人关注 • 1 个回复 • 632 次浏览 • 2021-01-05 18:54 • 来自相关话题

罕见病药物应不应该纳入医保?

回复

默认分类 回复了问题 • 9 人关注 • 10 个回复 • 1105 次浏览 • 2019-04-28 20:11 • 来自相关话题

其他国家是如何保证罕见病能用上药的?

回复

默认分类七色堇 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 547 次浏览 • 2018-08-26 05:30 • 来自相关话题

基因编辑是否让罕见病治疗是否变得更容易了?

回复

默认分类七色堇 发起了问题 • 2 人关注 • 0 个回复 • 562 次浏览 • 2018-08-26 05:28 • 来自相关话题

基因治疗有什么不足的地方?

回复

默认分类欧阳笠 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 771 次浏览 • 2018-08-25 22:29 • 来自相关话题

国内药企什么时候能生产出Aldurazyme这样的罕见病药物?

回复

默认分类欧阳笠 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 730 次浏览 • 2018-08-23 09:00 • 来自相关话题

基因治疗的原理是什么?

回复

默认分类欧阳笠 发起了问题 • 2 人关注 • 0 个回复 • 588 次浏览 • 2018-08-23 08:48 • 来自相关话题

FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格

药品倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 845 次浏览 • 2021-03-30 09:17 • 来自相关话题

  Biohaven是一家专注于开发和商业化创新疗法,以改善使人虚弱的神经和神经精神疾病患者生活的生物制药公司,该公司前不久宣布其髓过氧化物酶MPO抑制剂verdiperstat被美国食品和药物管理局FDA授予治疗多系统萎缩(multiplesystem at... ...查看全部

【问药】溶酶体贮积症新药Arimoclomol获FDA优先审评资格

药品松间 发表了文章 • 0 个评论 • 443 次浏览 • 2020-09-18 12:40 • 来自相关话题

Arimoclomol是Orphazyme公司开发用于治疗C型尼曼匹克病(NPC)的创新药。NPC是溶酶体贮积疾病中的一种,由NPC基因突变导致。目前,在美国尚没有针对该疾病的疗法获批,在欧洲也仅有一种已批准的药物。    该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分... ...查看全部