粘多糖

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黏多糖贮积症II型酶替代疗法海芮思在中国罕见病大会上宣布上市

药品倘若邂逅 发表了文章 • 1 个评论 • 197 次浏览 • 2020-10-27 13:42 • 来自相关话题

2020年10月25日,北海康成“向前一步,我行,Lean In,We Can”海芮思上市会在2020年中国罕见病大会平台上召开,这宣告中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型(以下称MPS II,又称亨特综合征)酶替代疗法海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)启动商业化。... ...查看全部

黏多糖贮积症ⅢA

粘多糖症欧阳笠 回复了问题 • 5 人关注 • 2 个回复 • 500 次浏览 • 2019-08-01 13:10 • 来自相关话题

粘多糖请教

粘多糖症欧阳笠 回复了问题 • 4 人关注 • 2 个回复 • 780 次浏览 • 2019-04-08 23:13 • 来自相关话题

我是两个粘多糖孩子父亲,请问现在是否有机会到国外进行基因疗法的治疗或试药?

粘多糖症欧阳笠 回复了问题 • 5 人关注 • 2 个回复 • 599 次浏览 • 2019-03-13 00:06 • 来自相关话题

治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始

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与MPSI 型一同相伴成长的9000个日夜

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粘多糖症张翼辰(time笑仔) 发起了问题 • 2 人关注 • 0 个回复 • 514 次浏览 • 2019-02-11 13:36 • 来自相关话题

粘多糖症二型JR-141这个临床试验怎么样?

默认分类昆吾 回复了问题 • 3 人关注 • 2 个回复 • 1106 次浏览 • 2019-01-18 23:04 • 来自相关话题

投票 | 2019年世界溶酶体病年会您最感兴趣的报告是?

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听说意大利有粘多糖的临床试验可以招募中国人?

粘多糖症昆吾 回复了问题 • 3 人关注 • 1 个回复 • 452 次浏览 • 2019-01-07 21:24 • 来自相关话题

意大利的粘多糖症基因治疗临床试验到底怎么回事?

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默认分类欧阳笠 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 584 次浏览 • 2019-01-03 05:54 • 来自相关话题

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欧阳笠

欧阳笠 回答了问题 • 2019-04-08 23:13 • 2 个回复 不感兴趣

粘多糖请教

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听你描述,一型,二型,四型,六型和七型都有可能。最好能把基因检测报告给我看一下,或者致病基因知道也行。   十二岁的话已经不适合干细胞移植了,如果有条件可以考虑酶替代疗法,上面提到的这几型都已经有酶替代疗法药物,国内的话似乎二型和四型的酶替代疗法已经或者正在进... 显示全部 »
听你描述,一型,二型,四型,六型和七型都有可能。最好能把基因检测报告给我看一下,或者致病基因知道也行。   十二岁的话已经不适合干细胞移植了,如果有条件可以考虑酶替代疗法,上面提到的这几型都已经有酶替代疗法药物,国内的话似乎二型和四型的酶替代疗法已经或者正在进入中国市场。不过我要提醒的是价格非常昂贵,而且并不能治愈。其他的手段主要是对症措施,比如说骨骼矫正手术。

黏多糖贮积症ⅢA

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粘多糖症欧阳笠 回复了问题 • 5 人关注 • 2 个回复 • 500 次浏览 • 2019-08-01 13:10 • 来自相关话题

粘多糖请教

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粘多糖症昆吾 回复了问题 • 3 人关注 • 1 个回复 • 452 次浏览 • 2019-01-07 21:24 • 来自相关话题

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粘多糖症有哪些医院值得推荐?

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在治疗粘多糖症的过程中,你有哪些经验和教训值得分享?

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粘多糖症酷露泉龙 回复了问题 • 4 人关注 • 2 个回复 • 730 次浏览 • 2018-12-22 11:16 • 来自相关话题

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溶酶体贮积症果汁阳台 发表了文章 • 1 个评论 • 444 次浏览 • 2019-01-15 16:04 • 来自相关话题

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粘多糖患者|腹泻带来的N多问题

粘多糖症liang33 发表了文章 • 0 个评论 • 306 次浏览 • 2018-12-20 11:55 • 来自相关话题

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医患同心 | 北京协和医院眼科首次粘多糖贮积症一型宣教会

粘多糖症liang33 发表了文章 • 0 个评论 • 299 次浏览 • 2018-12-03 21:44 • 来自相关话题

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粘多糖患者|你有注意过打鼾的来源点吗?

粘多糖症liang33 发表了文章 • 0 个评论 • 238 次浏览 • 2018-11-22 07:07 • 来自相关话题

<a href="https://mp.weixin.qq.com/s/lF2NprZwXJ4rJ_eG2fQk3g" rel="nofollow" target="_blank">粘多糖... ...查看全部

2018国际粘多糖大会高关注度报告解读

默认分类欧阳笠 发表了文章 • 1 个评论 • 1152 次浏览 • 2018-08-28 08:26 • 来自相关话题

为期三天的2018粘多糖症会议在风景如画的圣地亚哥圆满结束。明尼苏达大学医学院副研究员欧阳笠博士也同来自国内和海外的华人家庭一起参加了会议。会议之前,欧阳博士翻译了会议的报告题目,并邀请国内患者投票选择最感兴趣的题目。综合广大患者家庭的投票,并力争照顾到每一型... ...查看全部