粘多糖

黏多糖贮积症II型酶替代疗法海芮思在中国罕见病大会上宣布上市

药品 • 倘若邂逅发表了文章 • 1 个评论 • 466 次浏览 • 2020-10-27 13:42 • 来自相关话题

2020年10月25日，北海康成“向前一步，我行，Lean In，We Can”海芮思上市会在2020年中国罕见病大会平台上召开，这宣告中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型（以下称MPS II，又称亨特综合征）酶替代疗法海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）启动商业化。... ...查看全部

黏多糖贮积症ⅢA

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粘多糖症 • 欧阳笠回复了问题 • 5 人关注 • 2 个回复 • 708 次浏览 • 2019-08-01 13:10 • 来自相关话题

粘多糖请教

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粘多糖症 • 欧阳笠回复了问题 • 4 人关注 • 2 个回复 • 1084 次浏览 • 2019-04-08 23:13 • 来自相关话题

我是两个粘多糖孩子父亲，请问现在是否有机会到国外进行基因疗法的治疗或试药？

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粘多糖症 • 欧阳笠回复了问题 • 5 人关注 • 2 个回复 • 778 次浏览 • 2019-03-13 00:06 • 来自相关话题

治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始

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粘多糖症 • 欧阳笠回复了问题 • 4 人关注 • 3 个回复 • 1057 次浏览 • 2019-02-19 10:42 • 来自相关话题

与MPSI 型一同相伴成长的9000个日夜

粘多糖症 • 张翼辰（time笑仔）发起了问题 • 2 人关注 • 0 个回复 • 879 次浏览 • 2019-02-11 13:36 • 来自相关话题

粘多糖症二型JR-141这个临床试验怎么样？

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默认分类 • 昆吾回复了问题 • 3 人关注 • 2 个回复 • 1366 次浏览 • 2019-01-18 23:04 • 来自相关话题

投票 | 2019年世界溶酶体病年会您最感兴趣的报告是？

溶酶体贮积症 • 果汁阳台发表了文章 • 1 个评论 • 567 次浏览 • 2019-01-15 16:04 • 来自相关话题

第15届世界溶酶体病年会（WORLD Symposium）将于2月4日至8日在美国奥兰多市召开。届时来自全球多个国家的药企、科研人员、病友齐聚一堂，共同商讨溶酶体病的临床和转化研究机会。这是这个领域最大的国际会议，每年有接近2000人参加。 h... ...查看全部

听说意大利有粘多糖的临床试验可以招募中国人？

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粘多糖症 • 昆吾回复了问题 • 3 人关注 • 1 个回复 • 613 次浏览 • 2019-01-07 21:24 • 来自相关话题

意大利的粘多糖症基因治疗临床试验到底怎么回事？

默认分类 • 欧阳笠回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 897 次浏览 • 2019-01-03 05:54 • 来自相关话题

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欧阳笠回答了问题 • 2019-04-08 23:13 • 2 个回复不感兴趣

粘多糖请教

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听你描述，一型，二型，四型，六型和七型都有可能。最好能把基因检测报告给我看一下，或者致病基因知道也行。十二岁的话已经不适合干细胞移植了，如果有条件可以考虑酶替代疗法，上面提到的这几型都已经有酶替代疗法药物，国内的话似乎二型和四型的酶替代疗法已经或者正在进... 显示全部 »

听你描述，一型，二型，四型，六型和七型都有可能。最好能把基因检测报告给我看一下，或者致病基因知道也行。十二岁的话已经不适合干细胞移植了，如果有条件可以考虑酶替代疗法，上面提到的这几型都已经有酶替代疗法药物，国内的话似乎二型和四型的酶替代疗法已经或者正在进入中国市场。不过我要提醒的是价格非常昂贵，而且并不能治愈。其他的手段主要是对症措施，比如说骨骼矫正手术。