那些花儿
青藤云课堂:罕见病云课堂第7讲:变化多端的结节性硬化症
结节性硬化 • 倘若邂逅 发表了文章 • 0 个评论 • 478 次浏览 • 2020-11-24 11:14
上海市儿童罕见病诊治中心2020年罕见病系列科普第7讲11月24日(周二)19:00-20:00张煜医师带您走进云课堂共同了解“变化多端的结节性硬化症”上海市科委科普项目资助(项目编号:20DZ2312400)
黏多糖贮积症II型酶替代疗法海芮思在中国罕见病大会上宣布上市
药品 • 倘若邂逅 发表了文章 • 1 个评论 • 640 次浏览 • 2020-10-27 13:42
2020年10月25日,北海康成“向前一步,我行,Lean In,We Can”海芮思上市会在2020年中国罕见病大会平台上召开,这宣告中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型(以下称MPS II,又称亨特综合征)酶替代疗法海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)启动商业化。... ...查看全部
我是两个粘多糖孩子父亲,请问现在是否有机会到国外进行基因疗法的治疗或试药?
粘多糖症 • 欧阳笠 回复了问题 • 5 人关注 • 2 个回复 • 905 次浏览 • 2019-03-13 00:06
治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始
粘多糖症 • 欧阳笠 回复了问题 • 4 人关注 • 3 个回复 • 1249 次浏览 • 2019-02-19 10:42
合作伙伴-肌营养不良DMD
肌肉营养不良 • 蚂蚁菜 发表了文章 • 0 个评论 • 566 次浏览 • 2019-01-28 09:40
肌营养不良www.china-dmd.org.cn
肌营养不良
粘多糖症二型JR-141这个临床试验怎么样?
默认分类 • 昆吾 回复了问题 • 3 人关注 • 2 个回复 • 1500 次浏览 • 2019-01-18 23:04
投票 | 2019年世界溶酶体病年会您最感兴趣的报告是?
溶酶体贮积症 • 果汁阳台 发表了文章 • 1 个评论 • 720 次浏览 • 2019-01-15 16:04
第15届世界溶酶体病年会(WORLD Symposium)将于2月4日至8日在美国奥兰多市召开。届时来自全球多个国家的药企、科研人员、病友齐聚一堂,共同商讨溶酶体病的临床和转化研究机会。这是这个领域最大的国际会议,每年有接近2000人参加。
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每种病人都是七色堇的一朵花儿