黏多糖贮积症II型酶替代疗法海芮思在中国罕见病大会上宣布上市
2020年10月25日，北海康成“向前一步，我行，Lean In，We Can”海芮思上市会在2020年中国罕见病大会平台上召开，这宣告中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型（以下称MPS II，又称亨特综合征）酶替代疗法海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）启动商业化。
会议还特别举办了由北京正宇粘多糖罕见病关爱中心和北京病痛挑战公益基金会发起、北海康成支持的“六分钟步行挑战”收官仪式。六钟步行测试，作为黏多糖贮积症药物治疗重点观察指标，用于监测治疗疗效，并测量者功能状态和其疾病进展。该公益项目通过呼吁社会各界公益人士连续6日完成六分钟步行挑战，为黏多糖贮积症患者爱心捐步，致力提升全社会对于该疾病的认知，并将汇集爱心资助继续用于黏多糖贮积症患者的诊疗保障。启动商业化环节，加速填补患者诊治和药物保障的重要缺失环节。
临床专家：多学科交流与合作，提高疾病认知
罕见病患者需要社会给予更多关爱，他们承受着疾病的疾病痛苦和经济负担，但是罕见病患者也在与时俱进，他们不再是被动的接受方，而是积极地寻找解决方案。在黏多糖贮积症II型患者中，很多家庭主动寻找多方渠道尝试各种治疗方法。北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋女士表示：“在过去的几年中，在中心的协调下， 29个中国MPSII患者参加了海芮思的海外临床试验。我们感动于患者及其家庭踏出勇敢的一步，也促进了推进药物在国内上市。”MPSII患者小东（化名）分享了他和疾病斗争的经历，并讲述了作为罕见病患者在积极面对疾病后，仍然热爱生活、自强创业的故事。
北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥女士分享：“我们作为罕见病倡导组织，一直在见证更多的病友参与到罕见病倡导的活动中来，此次的‘六分钟步行挑战’公益活动就是一个很好的见证。我们呼吁患者积极参与到药物的上市和准入过程中，甚至在药物的研发和临床阶段也发挥重要的推动作用。只有这样，才会有更多的病友能用得上、用得起的药，点亮健康生活的希望。”
罕见病领域由于患者数量少，临床医学认知不足，缺少有效药物和治疗方案，存在大量未被满足的治疗需求。MPS II主要是由于艾度糖-2-硫酸酯酶基因突变，导致患者体内贮积的糖胺聚糖无法降解导致的。MPS II患者存在确诊难的问题，但其实MPS II是完全可诊可治的。
中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授指出，“MPS患者延迟诊断的主要原因是因为临床疾病知晓率低，这是很多罕见病所面临的共性问题。解决这个问题的根本在于，广大的临床医生需要携手制定MPS诊疗规范，横向交流搭建广泛的罕见病研究协作组及多学科诊疗团队，进行相对集中诊疗和双向转诊，这些都需要临床专家突破自身的专业壁垒，为了疾病的早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，向前一步做出合作和改变。”
产业联盟：携手创造更多可能
2020中国罕见病大会为此次的海芮思上市会搭建了平台。作为每年在罕见病领域内最高规格的盛会，大会今年围绕罕见病健康生态圈的各种主要议题展开深入交流。中国罕见病联盟执行理事长李林康先生出席了上市会并且分享道：“对于罕见病问题的解决，有了治疗药物只是一个开始。罕见病问题的解决最终是需要一个完善的罕见病生态圈来完成，这当中包含药物的研发、审批、诊疗、用药保障，只有所有的环节都打通，才是罕见病问题的终极解决之道。希望借此药物上市机会，呼吁有更多的企业、专家、公众、患者向前一步加入到罕见病生态圈打造的工作中来。”
中国罕见病联盟副理事长张抒扬教授表示：“当前政府对于罕见病的关心、关注，体现了国家对于罕见病患者的关爱。未来，会不断解决罕见病患者的用药可及性，进而保障罕见病患者的健康权益，是罕见病防治工作的重中之重。以罕见病患者为中心，社会多方继续向前，努力加强沟通，提高创新能力，不断解决罕见病患者生存相关问题。”
上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授指出：“2012年以来，国家已出台了不少罕见病有关的政策，包括从国家层面成立罕见病诊治与保障的专家委员会、出台第一批罕见病目录、制定罕见病诊疗指南以及国家卫健委建立罕见病诊疗的协作网和罕见病登记制度等。未来，罕见病的医疗保障还需要更向前一步，让罕见病患者用得上药和用得起药。此外他建议，我国要对罕见病立法，为患者用药提供法律保障。"
北海康成董事长兼首席执行官薛群博士表示：“海芮思的上市离不开行业伙伴、多方专家和患者的大力推动。我们从未像今天一样，愈发感觉任重而道远，但同时我们也充满了信心，作为罕见病事业的工作者，我们希望以今天的上市会为一个小小的里程碑，继往开来，继续向前探索关于罕见病的先进诊疗方案。我们也会继续承担行业耕耘者的责任，与各方共同努力推动相关法规政策完善，系统地解决罕见病药物研发与可及性等问题。我们相信，当我们各方都望向同一个方向，并且愿意主动走出一步，罕见病事业的生态圈将日趋完善，也将有更多患者受益于此。”
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retrieved Oct. 26 2020 from: https://baijiahao.baidu.com/s?id=1681578005904894115&wfr=spider&for=pc&sa=vs_ob_realtime
会议还特别举办了由北京正宇粘多糖罕见病关爱中心和北京病痛挑战公益基金会发起、北海康成支持的“六分钟步行挑战”收官仪式。六钟步行测试，作为黏多糖贮积症药物治疗重点观察指标，用于监测治疗疗效，并测量者功能状态和其疾病进展。该公益项目通过呼吁社会各界公益人士连续6日完成六分钟步行挑战，为黏多糖贮积症患者爱心捐步，致力提升全社会对于该疾病的认知，并将汇集爱心资助继续用于黏多糖贮积症患者的诊疗保障。启动商业化环节，加速填补患者诊治和药物保障的重要缺失环节。
临床专家：多学科交流与合作，提高疾病认知
罕见病患者需要社会给予更多关爱，他们承受着疾病的疾病痛苦和经济负担，但是罕见病患者也在与时俱进，他们不再是被动的接受方，而是积极地寻找解决方案。在黏多糖贮积症II型患者中，很多家庭主动寻找多方渠道尝试各种治疗方法。北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋女士表示：“在过去的几年中，在中心的协调下， 29个中国MPSII患者参加了海芮思的海外临床试验。我们感动于患者及其家庭踏出勇敢的一步，也促进了推进药物在国内上市。”MPSII患者小东（化名）分享了他和疾病斗争的经历，并讲述了作为罕见病患者在积极面对疾病后，仍然热爱生活、自强创业的故事。
北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥女士分享：“我们作为罕见病倡导组织，一直在见证更多的病友参与到罕见病倡导的活动中来，此次的‘六分钟步行挑战’公益活动就是一个很好的见证。我们呼吁患者积极参与到药物的上市和准入过程中，甚至在药物的研发和临床阶段也发挥重要的推动作用。只有这样，才会有更多的病友能用得上、用得起的药，点亮健康生活的希望。”
罕见病领域由于患者数量少，临床医学认知不足，缺少有效药物和治疗方案，存在大量未被满足的治疗需求。MPS II主要是由于艾度糖-2-硫酸酯酶基因突变，导致患者体内贮积的糖胺聚糖无法降解导致的。MPS II患者存在确诊难的问题，但其实MPS II是完全可诊可治的。
中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授指出，“MPS患者延迟诊断的主要原因是因为临床疾病知晓率低，这是很多罕见病所面临的共性问题。解决这个问题的根本在于，广大的临床医生需要携手制定MPS诊疗规范，横向交流搭建广泛的罕见病研究协作组及多学科诊疗团队，进行相对集中诊疗和双向转诊，这些都需要临床专家突破自身的专业壁垒，为了疾病的早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，向前一步做出合作和改变。”
产业联盟：携手创造更多可能
2020中国罕见病大会为此次的海芮思上市会搭建了平台。作为每年在罕见病领域内最高规格的盛会，大会今年围绕罕见病健康生态圈的各种主要议题展开深入交流。中国罕见病联盟执行理事长李林康先生出席了上市会并且分享道：“对于罕见病问题的解决，有了治疗药物只是一个开始。罕见病问题的解决最终是需要一个完善的罕见病生态圈来完成，这当中包含药物的研发、审批、诊疗、用药保障，只有所有的环节都打通，才是罕见病问题的终极解决之道。希望借此药物上市机会，呼吁有更多的企业、专家、公众、患者向前一步加入到罕见病生态圈打造的工作中来。”
中国罕见病联盟副理事长张抒扬教授表示：“当前政府对于罕见病的关心、关注，体现了国家对于罕见病患者的关爱。未来，会不断解决罕见病患者的用药可及性，进而保障罕见病患者的健康权益，是罕见病防治工作的重中之重。以罕见病患者为中心，社会多方继续向前，努力加强沟通，提高创新能力，不断解决罕见病患者生存相关问题。”
上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授指出：“2012年以来，国家已出台了不少罕见病有关的政策，包括从国家层面成立罕见病诊治与保障的专家委员会、出台第一批罕见病目录、制定罕见病诊疗指南以及国家卫健委建立罕见病诊疗的协作网和罕见病登记制度等。未来，罕见病的医疗保障还需要更向前一步，让罕见病患者用得上药和用得起药。此外他建议，我国要对罕见病立法，为患者用药提供法律保障。"
北海康成董事长兼首席执行官薛群博士表示：“海芮思的上市离不开行业伙伴、多方专家和患者的大力推动。我们从未像今天一样，愈发感觉任重而道远，但同时我们也充满了信心，作为罕见病事业的工作者，我们希望以今天的上市会为一个小小的里程碑，继往开来，继续向前探索关于罕见病的先进诊疗方案。我们也会继续承担行业耕耘者的责任，与各方共同努力推动相关法规政策完善，系统地解决罕见病药物研发与可及性等问题。我们相信，当我们各方都望向同一个方向，并且愿意主动走出一步，罕见病事业的生态圈将日趋完善，也将有更多患者受益于此。”
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