粘多糖症二型JR-141这个临床试验怎么样？

首先，已经有患者家庭联系到临床试验主办方，并且被招募参与临床试验了。说明，这项临床试验会对中国人开放，这是一个很好的消息。




其次，试验在巴西举行，药物是日本jcr公司研发的。 试验也已经收录进入官方数据库，所以权威性，正规性是有保障的。
 
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03708965  
 
主办方的联系方式也在上面的链接里。有兴趣的可以给这个邮箱发邮件。需要英文翻译的我可以帮忙找七色堇的志愿者。



 
第三，这是一款酶替代疗法药物，通过每周静脉注射。因此，如果要参加这个试验，估计要在巴西住一段时间。
 
第四，试验的招募标准也比较宽松。大致是：儿童成人都可以参与，此前接受过干细胞移植的不行。还有一些具体的指标需要和主办方沟通。