关于中国糖原累积（GSD1a）型愿者是能能申报参加ultragenyx公司的临床试验问题
我是一个糖原累积1a型患者，ultragenyx公司正在研发的DTX401项目，正是关于糖原累积1a型的基因治疗方法，那请问中国人是否能参加，后期是否会考虑再中国上市，我看到项目加拿大，荷兰，西班牙，美国上市，是否考虑在中国上市，毕竟中国人口众多罕见病比例更高，另外如果可以提早促进在中国上市和三期临床，我们作为患者组织应该做些什么，
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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
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ultragenyx应该会考虑在中国上市，但困难也是显而易见的。在美国一款基因疗法基本100万美元以上，一些医保公司正在尝试新的支付方式。目前国内的大环境对许多更便宜的药物都没法报销。