接受治疗的粘多糖症孩子长大后会怎样?

我想问问有关美国那个一型患者ryan的事 我刚百度了一下 三岁发现 智力正常 现已29岁 有他的照片吗?或者他现在什么情况?身体怎么样?
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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发

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你说的应该是Ryan Dant, 他是第一位接受酶替代疗法的患者。他的父亲Mark Dant, 当年募集了五万美元给Emil Kakkis医生研发酶替代疗法并最终成功。Mark Dant曾是MPS Society的主席,现在正运营The Ryan Foundation募集资金,资助更多研究。
 
现在Ryan已经大学毕业了。
https://www.cnn.com/2017/05/12/health/ryan-dant-college-graduation-mps-rare-disease-profile/index.html 


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