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多发性骨纤维发育不良伴性早熟综合症（MAS）
昆吾 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 444 次浏览 • 2021-02-24 00:11
铜娃娃|肝豆状核变性：罕见病中的“幸运儿”
铜娃娃 发表了文章 • 0 个评论 • 1041 次浏览 • 2020-06-10 19:30
认识肝豆状核变性罕见病
肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration，HLD）又称威尔逊氏病（Wilson's Disease），一种常染色体隐性遗传的【铜】代谢障碍疾病。 由英国威尔逊医生在1912年首先报道和描述。本病已明确属... ...查看全部
有人了解usp9x吗？
七色 堇 回复了问题 • 2 人关注 • 3 个回复 • 906 次浏览 • 2020-03-24 19:58
【推荐】科普视频频道Osmosis推荐
Dandy 发表了文章 • 2 个评论 • 586 次浏览 • 2020-03-21 00:00
近几日在国内和国外网站了解罕见病的过程中接触到了Osmosis这个平台。
他们主要在Youtube和自己的网站Osmosis.org上发布很多药理/疾病相关的科普视频，
其中也包含了一些罕见病。
在B站上目前他们也有专门的账号在翻译和上传这些视频，
很大地方便... ...查看全部
请欧阳博士救救我的妈妈
欧阳笠 回复了问题 • 4 人关注 • 1 个回复 • 744 次浏览 • 2019-05-29 07:07
我得了一种罕见病，求大家帮我找医院确诊，然后对症治疗
颖妹_104 回复了问题 • 11 人关注 • 25 个回复 • 1688 次浏览 • 2019-05-14 12:39
【干货】罕见病临床试验 | 你必须了解的几件大事
蚂蚁菜 发表了文章 • 2 个评论 • 3523 次浏览 • 2019-04-24 10:49
为什么参加临床试验？
1.临床试验的药物通常已经过动物实验的验证和监管部门的审批，有较大可能具有治疗效果。
2.临床试验阶段的药物有可能是很多罕见病患者能接触到的唯一治疗手段。
3.参与临床试验的费用通常由药企承担，因为罕见病药物大多价格过于... ...查看全部