有关苯丙酮尿症基因治疗方法的疑问
您所说基因治疗分为基因编辑和非基因编辑 那么请问欧阳博士非基因编辑的治疗方式是什么样子的 口服药注射药还是细胞移植 如果说非基因编辑载体安全了是不是就可以临床了 其时间能持续多久 价格会不会昂贵 有关国内这次大胆的创造出转基因宝宝 会不会影响世界对于基因治疗方案进展 关于Homology的基因临床是属于基因编辑还是非基因编辑呢 对于罕见病单基因的治疗您更偏向那一种 从持久性和安全性时效性得方面
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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: 卡西法
基因编辑婴儿不会影响国外的基因疗法研究，因为这项研究的争议性在于人体胚胎而不是基因编辑，国外没有人在从事人体胚胎的基因编辑，所以不会有什么影响。但国内会不会一杆子打死，放缓整个基因治疗行业的进展速度就不得而知了。
Homology的HMI-102是非基因编辑手段，不过这家公司还有一款基因编辑的药物在动物实验阶段。
我更偏向基因编辑，因为只有基因编辑可以理论上持续终身。患者接受基因疗法肯定不希望几年后又出问题还需要多次注射。