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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
赞同来自: Ju.So 、昆吾 、敏
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欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发
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目前没有治愈手段，只有对症措施。如癫痫症状可以通过抗癫痫药物控制。
目前有研究发现Cystagon对早发型ncl可能有效。临床试验初步结果显示Cystagon显著降低了6名患者白细胞中的沉积物质含量，并缓解了症状。不过，最终结论还有待进一步试验。
在欧洲一些国家，有些患者在使用Flupirtine。
目前证据显示干细胞移植的效果不好。
至于基因治疗，2型和6型有一些临床试验，ncl5还没有。
2型有一个酶替代疗法药物Brineura，但ncl5还没有。