罕见病新药！欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议批准RNAi药物lumasiran用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）
近日，Alnylam公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准RNAi药物lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。欧盟委员会（EC）预计在2020年第四季度做出最终审查决定。如果获得批准，lumasiran将以商品名Oxlumo在欧洲销售。[1]
Lumasiran 是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），因此通过沉默HAO1和消耗GO酶，lumasiran可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
2020年07月13日，Alnylam公司宣布英国药品和保健品管理局（MHRA）针对RNAi药物Lumasiran授予早期使用权（EAMS），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。根据这一决定，英国符合资格的PH1患者（大部分是儿童）可以在Lumasiran获得欧盟委员会（EC）批准之前，就获取到该药治疗。
lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的结果表明，lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，可能解决PH1的内在病理生理学问题。如果获批上市，lumasiran将对PH1患者产生有意义的临床影响。[2]
references:
[1]retrieved Oct. 16 2020 from: https://www.businesswire.com/news/home/20201016005076/en/Alnylam-Receives-Positive-CHMP-Opinion-for-OXLUMO%E2%84%A2-lumasiran-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1-in-All-Age-Groups
[2]retrieved Oct. 17 2020 from: https://www.bioon.com/article/6779718.html?ivk_sa=1023197a
Lumasiran 是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），因此通过沉默HAO1和消耗GO酶，lumasiran可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
- 在美国，lumasiran已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
- 在欧盟，lumasiran已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。
2020年07月13日，Alnylam公司宣布英国药品和保健品管理局（MHRA）针对RNAi药物Lumasiran授予早期使用权（EAMS），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。根据这一决定，英国符合资格的PH1患者（大部分是儿童）可以在Lumasiran获得欧盟委员会（EC）批准之前，就获取到该药治疗。
lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的结果表明，lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，可能解决PH1的内在病理生理学问题。如果获批上市，lumasiran将对PH1患者产生有意义的临床影响。[2]
references:
[1]retrieved Oct. 16 2020 from: https://www.businesswire.com/news/home/20201016005076/en/Alnylam-Receives-Positive-CHMP-Opinion-for-OXLUMO%E2%84%A2-lumasiran-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1-in-All-Age-Groups
[2]retrieved Oct. 17 2020 from: https://www.bioon.com/article/6779718.html?ivk_sa=1023197a
