甲基丙二酸血症基因疗法进展如何？

2019-03-09 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    赞同来自: 卡西法

    目前还没有进入到临床试验阶段，不过已经有药企在进行研发了。比如说Selecta公司这款命名为SEL-302的药物：​https://selectabio.com/pipeline/sel-302-methylmalonic-acidemia-mma/


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    2017年6月，Selecta公司又和Lonza公司达成合作，Lonza将为SEL-302这款药物提供gmp规格的药物生产协助。相信在近年内会有药物进入临床试验阶段。
    2019-03-09 1 0
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