大分子中性氨基酸到底对于笨丙酮尿症有没有效果？

这是美国笨丙酮尿症患者组织网站上的描述。大致意思是不能替代饮食控制 可能在难以控制饮食的情况下起到一些辅助作用。
 



 
另外我搜索到两篇测试Neophe的临床研究的文献。这是多国联合举行的临床研究，在一周时间内，一组患者接受0.5克每千克体重的药物，另外一组接受1克每千克体重的药物，两组患者血液中的phe含量都下降了50%。在2007年一项后续研究中，所有接受Neophe的患者血液中phe平均下降了39%。
 
总的来说，国外的医生和患者组织把neophe这一系列看作medical food（药用食物），由于不是药品，并没有经过严格的临床试验研究，也不需要FDA的批准。很多时候都是被当作成年或者10岁以上儿童使用的辅助措施。