罕见病组织（NORD）峰会：FDA官员披露多项孤儿药监管最新进展
在10月8日的峰会主旨演讲中，FDA局长Stephen Hahn医生介绍，截至今年7月，FDA已批准51种罕见病适应症；同时披露向FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）提出的孤儿药认定与罕见儿科疾病认定请求出现大幅增长。
此外，Hahn医生还讨论了两个新的倡议，其中一个被称为孤儿药受资助机构联合组织（Orphan Grantees Unite），该机构旨在“为受赠者提供了一个论坛，分享他们的经验和挑战，支持共同的解决方案”，以及即将推出的支持儿科患者新医疗技术的努力。
Hahn医生表示，“即将出台的‘儿科创新医院系统’（System of Hospitals for Innovation in Pediatrics, SHIP）的愿景，是建立一个全国性的生态系统，通过优化参与儿科卫生系统来关注安全创新，借助于具有广度、深度兼具的基础设施，支持用于儿科疾病的技术的安全评估。”FDA将在明年2月份就该倡议举办公开研讨会。
在单独举行的监管科学环节中，FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）主任Janet Maynard医生宣布了源自于《FDA孤儿药现代化计划》（Orphan Drug Modernization Plan）的两项计划。
根据Maynard医生的介绍，新的机构 “将从纸质流程转变为新的云端在线提交门户。新的在线门户网站将于今年开放，并允许申办方以电子方式提交孤儿药认定请求。”
Maynard医生还表示，OOPD将实施新的内部工作流程管理工具，建立和促进孤儿认定申请审评所需的一整套明确任务，帮助提高审评效率。
references:
retrieved 9 Oct. 2020 from: https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/10/fda-orphan-drug-updates-at-nord-summit
此外，Hahn医生还讨论了两个新的倡议，其中一个被称为孤儿药受资助机构联合组织（Orphan Grantees Unite），该机构旨在“为受赠者提供了一个论坛，分享他们的经验和挑战，支持共同的解决方案”，以及即将推出的支持儿科患者新医疗技术的努力。
Hahn医生表示，“即将出台的‘儿科创新医院系统’（System of Hospitals for Innovation in Pediatrics, SHIP）的愿景，是建立一个全国性的生态系统，通过优化参与儿科卫生系统来关注安全创新，借助于具有广度、深度兼具的基础设施，支持用于儿科疾病的技术的安全评估。”FDA将在明年2月份就该倡议举办公开研讨会。
在单独举行的监管科学环节中，FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）主任Janet Maynard医生宣布了源自于《FDA孤儿药现代化计划》（Orphan Drug Modernization Plan）的两项计划。
根据Maynard医生的介绍，新的机构 “将从纸质流程转变为新的云端在线提交门户。新的在线门户网站将于今年开放，并允许申办方以电子方式提交孤儿药认定请求。”
Maynard医生还表示，OOPD将实施新的内部工作流程管理工具，建立和促进孤儿认定申请审评所需的一整套明确任务，帮助提高审评效率。
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