关于DMD的研究很多了,那么BMD呢?BMD有可能自愈吗?

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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发

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我查到一些临床实验的结果,不过什么时候能上市不太好说。而且很多药物是同时可以治疗DMD和BMD的。这些临床实验结果还是不错的,不过还有待三期临床实验验证。而且基因治疗也很难根治,尤其是已经发生的病症很难逆转。

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