现在国外对白化症这类罕见病的研究有些什么进展？基因疗法是否成熟有效？

2018-10-18 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    赞同来自: 卡西法

    白化病有几种不同的类型，分别由不同的基因突变引起。现在有一些基因治疗药物处在动物实验阶段，不过好像还没有进展到临床试验阶段。我会持续关注的，如果有好消息及时通知你。
    2018-10-18 1 0
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