琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作，获得发作性睡病（narcolepsy）治疗药物Wakix中国独家权益

专注于罕见病领域的中国医药公司琅铧医药29日宣布，与法国Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者一款发作性睡病治疗药物Wakix®（pitolisant）在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。
 
发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，主要表现为白天反复发作的无法遏制的睡眠、猝倒发作和夜间睡眠障碍。目前，国家药品监督管理局（NMPA）尚未正式批准任何药物用于治疗伴有或不伴有猝倒的发作性睡病。对中国发作性睡病患者的治疗仍具有较高未被满足的医疗需求。
 
患病率在众多不同种族和国家进行的调查研究中报道均不同。一项在芬兰进行的队列研究中，13888名同卵和异卵双生个体接受了问卷调查，对所有回答可能有发作性睡病的75人进行临床访视和实验室检查，其中5人进行多导睡眠监测。睡眠监测最后发现三名伴猝倒的发作性睡病，得出患病率0．026%。另一项对4972名英国人群进行电话调查，得出患病率为0．04%。在欧洲五国（英国、德国、意大利、西班牙和葡萄牙）对18980名个体进行一项目前最大范围的调查研究得出发作性睡病的患病率为0．047%，其中病情程度严重的占0．026%，中度的0．021%。中国香港的一项研究报道患病率为0．034%。就目前数据来说，发作性睡病可能在日本较常见，一项基于日本的人群的研究得出患病率0．16%。而在以色列较少见，患病率只有0．02%。但是这两项研究都只使用了问卷和访视形式，而没有使用多导睡眠监测等现代手段来确诊。一项在美国尼苏达州进行的调查研究报道发作性睡病的发病率为1．37/10000/年(男性1．72，女性1．05)，其发病率在20多岁时最高，随后递减。[1]

Wakix中的活性成分Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。Pitolisant由Bioprojet公司联合创始人Jeanne-Marie (J.M.) Lecomte博士和Jean-Charles-Schwartz教授历经几十年的研究开发，已获得欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。
 
琅铧医药首席医学官（CMO）陈兆荣博士表示：“发作性睡病是一种罕见的、长期困扰患者的神经系统疾病，严重影响患者的学习、生活与工作能力和身心健康。目前，中国尚无经国家药品管理局正式批准用于治疗伴有或不伴有猝倒的发作性睡病药物。中国医生治疗发作性睡病的选择非常有限，对患者的治疗存在着很大的未被满足医疗需求。Wakix®将为中国患者和医生治疗发作性睡病提供一个新的选择。”[2]
 
references:
[1]retrieved from: https://baike.baidu.com/item/%E5%8F%91%E4%BD%9C%E6%80%A7%E7%9D%A1%E7%97%85/920402?fr=aladdin
[2]retrieved Oct. 29 2020 from: https://www.sohu.com/a/241183285_119030