中国国家药品监督管理局已受理用于治疗β地中海贫血（β-thalassemia）的产品ET-01临床试验申请
博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。
“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑式成功，继续将ET-01向临床试验阶段推进，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可，并在不远的将来能够顺利开展。”
此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评估ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，地中海贫血病基因携带者高达3000万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。当前，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
博雅辑因于2018年在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于2019年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。
关于ET-01
ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。
关于地中海贫血
地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血、δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少所致。
关于博雅辑因
博雅辑因 （EdiGene, Inc.）是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：www.edigene.com
reference:
retrieved Oct. 26 2020 from: https://www.biospace.com/article/releases/edigene-announces-ind-application-for-its-crispr-cas-9-gene-editing-hematopoietic-stem-cell-therapy-et-01-in-β-thalassemia-accepted-for-review-by-china-national-medical-products-administration/
“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑式成功，继续将ET-01向临床试验阶段推进，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可，并在不远的将来能够顺利开展。”
此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评估ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，地中海贫血病基因携带者高达3000万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。当前，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
博雅辑因于2018年在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于2019年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。
关于ET-01
ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。
关于地中海贫血
地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血、δβ地中海贫血和εγδβ地中海贫血。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA, α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少所致。
关于博雅辑因
博雅辑因 （EdiGene, Inc.）是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：www.edigene.com
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retrieved Oct. 26 2020 from: https://www.biospace.com/article/releases/edigene-announces-ind-application-for-its-crispr-cas-9-gene-editing-hematopoietic-stem-cell-therapy-et-01-in-β-thalassemia-accepted-for-review-by-china-national-medical-products-administration/
