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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发
赞同来自: 卡西法
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欧阳笠 - 遗传学博士,罕见病科普,药物研发
赞同来自: 卡西法
洛伦佐油是是三油酸甘油酯(glycerol trioleate)与三芥子酸甘油脂(glycerol trierucate)的4:1比例的混合物。此混合物可以降低引起肾上腺脑白质营养不良的长链脂肪酸。在一篇2005年的论文中显示,在74%的使用者中有效。但也需要在病情发展初期甚至之前开始使用。睿晗也已经错过了时机了。
但是目前有一些试验性疗法在临床试验阶段.
Bluebird公司的基因治疗临床试验
Minoryx公司的口服药物临床试验
斯坦福大学关于维他命D的临床试验
Poxel的相关研究
Orpheris的相关研究
Neurovia的相关研究