医药研究与开发

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视网膜色素变性现在有药吗

药品audrey 回复了问题 • 2 人关注 • 2 个回复 • 661 次浏览 • 2021-08-09 13:51 • 来自相关话题

先天性糖基化障碍1a型预后怎样?国际上最新的治疗方法发展到什么阶段了,未来多久可以有特效药?

罕见病松间 回复了问题 • 4 人关注 • 4 个回复 • 1161 次浏览 • 2021-07-09 15:10 • 来自相关话题

Olmsted综合征 (TRPV3 基因变异)有没有更好的药物或基因治疗?

药品王不二 回复了问题 • 2 人关注 • 4 个回复 • 881 次浏览 • 2021-03-29 15:49 • 来自相关话题

多系统萎缩有没有办法治疗?

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罕见病松间 回复了问题 • 1 人关注 • 1 个回复 • 707 次浏览 • 2021-05-27 11:55 • 来自相关话题

Stxbp1基因突变的患者有没有新的治疗办法?

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罕见病松间 回复了问题 • 0 人关注 • 1 个回复 • 973 次浏览 • 2021-01-05 18:54 • 来自相关话题

【问药】溶酶体贮积症新药Arimoclomol获FDA优先审评资格

药品松间 发表了文章 • 0 个评论 • 597 次浏览 • 2020-09-18 12:40 • 来自相关话题

Arimoclomol是Orphazyme公司开发用于治疗C型尼曼匹克病(NPC)的创新药。NPC是溶酶体贮积疾病中的一种,由NPC基因突变导致。目前,在美国尚没有针对该疾病的疗法获批,在欧洲也仅有一种已批准的药物。    该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分... ...查看全部

【问药】辉瑞研发日公布基因治疗进展

基因相关松间 发表了文章 • 0 个评论 • 1098 次浏览 • 2020-09-17 18:06 • 来自相关话题

9月14日-15日,辉瑞公司在研发日会议上公布了其在罕见病基因治疗领域的最新进展。摘要如下:     1,为扩大基因治疗的规模,辉瑞投资了8亿美元,建设了三套商业化生产设施,包括最大规模为2000L的生物反应罐。 目前,基因治疗最常见的重组腺相关病毒(rAAV... ...查看全部

谁能详细介绍一下genentech和bispecific antibody

血友病coco 回复了问题 • 3 人关注 • 2 个回复 • 791 次浏览 • 2018-10-17 22:18 • 来自相关话题

国产药企在研发时如何保障病人利益?

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罕见病匿名用户 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 711 次浏览 • 2018-10-17 13:22 • 来自相关话题

国内能否确保药物安全,听说有位病友输国产因子得了艾滋和丙肝,能分析一下吗?

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血友病匿名用户 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 724 次浏览 • 2018-10-17 13:20 • 来自相关话题

视网膜色素变性现在有药吗

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先天性糖基化障碍1a型预后怎样?国际上最新的治疗方法发展到什么阶段了,未来多久可以有特效药?

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多系统萎缩有没有办法治疗?

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Stxbp1基因突变的患者有没有新的治疗办法?

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国产药企在研发时如何保障病人利益?

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国内能否确保药物安全,听说有位病友输国产因子得了艾滋和丙肝,能分析一下吗?

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血友病匿名用户 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 724 次浏览 • 2018-10-17 13:20 • 来自相关话题

国内治疗血友病最新有什么近展?

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血友病蚂蚁菜 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 773 次浏览 • 2018-10-17 13:16 • 来自相关话题

【问药】溶酶体贮积症新药Arimoclomol获FDA优先审评资格

药品松间 发表了文章 • 0 个评论 • 597 次浏览 • 2020-09-18 12:40 • 来自相关话题

Arimoclomol是Orphazyme公司开发用于治疗C型尼曼匹克病(NPC)的创新药。NPC是溶酶体贮积疾病中的一种,由NPC基因突变导致。目前,在美国尚没有针对该疾病的疗法获批,在欧洲也仅有一种已批准的药物。    该新药是一种可穿透血脑屏障的口服小分... ...查看全部

【问药】辉瑞研发日公布基因治疗进展

基因相关松间 发表了文章 • 0 个评论 • 1098 次浏览 • 2020-09-17 18:06 • 来自相关话题

9月14日-15日,辉瑞公司在研发日会议上公布了其在罕见病基因治疗领域的最新进展。摘要如下:     1,为扩大基因治疗的规模,辉瑞投资了8亿美元,建设了三套商业化生产设施,包括最大规模为2000L的生物反应罐。 目前,基因治疗最常见的重组腺相关病毒(rAAV... ...查看全部