克拉伯病(GLD)

克拉伯病(GLD)球形细胞脑白质营养不良有治疗建议吗?

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婴儿和轻度受累的迟发型患者可以干细胞移植。也有若干种基因疗法在研。

比如Forge Biologics公司的FBX-101

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04693598?term=Gene+Therapy&cond=Krabbe+disease&draw=2&rank=1

Passage Bio公司的PBKR03

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04771416?term=Gene+Therapy&cond=Krabbe+disease&draw=2&rank=2


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