说是粘脂病，很严重，没办法了

复旦儿科医院罕见病联合会诊给的结论，没有办法，可以尝试干细胞移植，说效果不好，建议不做，让我们自己选择
2019-03-09 添加评论
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    欧阳笠 - 遗传学博士，罕见病科普，药物研发

    粘脂病和粘多糖症很接近，不过症状会轻一些，一般没有智力问题，视力影响也不大。主要症状是骨骼，还可能包括轻度失聪，心脏杂音，疝气，呼吸道问题等。

     据我了解，目前并没有药物。只有一些对症处理措施，比如说，通过手术矫正骨骼发育问题。有些科学家在研究帕米膦酸，初步证据表明有一定效果，不过还需要更大规模的研究来证明。
     
    可以咨询下医生干细胞移植的可能，孩子还小，还来得及。
    2019-03-14 0 3
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